#Seelos #Therapeutics Inc
기업 정보
Seelos Therapeutics, Inc.는 중추 신경계 (CNS) 장애 및 기타 희귀 질환이있는 환자의 혜택을 위해 충족되지 않은 의학적 요구를 해결하기 위해 새로운 치료제의 개발 및 발전에 초점을 맞춘 임상 단계 바이오 제약 회사입니다. 회사의 강력한 포트폴리오에는 주요 우울 장애 (MDD) 또는 외상 후 스트레스 장애 (PTSD), 근 위축성 측삭 경화증 (ALS), 산 필리포 증후군, 파킨슨 병의 급성 자살 관념 및 행동 (ASIB) 적응증을 대상으로하는 여러 후기 단계 임상 자산이 포함됩니다
최신 뉴스
우울장애 환자의 급성 자살 생각과 행동에 대한 SLS-002 (비강 내 라세 믹 케타민) 개념 증명 연구의 공개 라벨 환자 등록 완료 발표
2021 년 3 월 5 일
-2021 년 2 분기에 SLS-002를 투여 한 자살이 임박한 환자의 개방 라벨 효능 및 안전성 데이터
뉴욕 , 2021 년 3 월 5 일 / PRNewswire /-중추 신경계 장애 및 희귀 질환 치료제 개발에 주력하는 임상 단계 바이오 제약 회사 인 SEEL Therapeutics, Inc. (Nasdaq : SEEL)가 오늘 등록 완료를 발표했습니다. 주요 우울 장애 (MDD) 환자의 급성 자살 생각 및 행동 (ASIB)에 대한 SLS-002 (비강 내 라 세미 케타민)의 등록 개념 증명 연구의 Part 1에서 환자 수.
Seelos는 마지막으로 등록한 환자가 연구의 파트 1을 완료 한 후받은 데이터를 분석 한 후 2021 년 2 분기에 주요 공개 라벨 데이터를 공개 할 예정입니다. 연구의 파트 1에는 16 일 치료 기간이 있고 30 일까지 안전 추적 기간이 있습니다. 마지막 환자는 2021 년 4 월 1 일 에 연구의 파트 1을 완료 할 것으로 예상됩니다 .
Raj는 "우울하고 절박한 자살 환자에서 SLS-002의 잠재적 인 효능을 처음으로 살펴보면 이러한 대규모 미충족 요구에 대한 귀중한 통찰력을 얻을 수있을 것입니다.이 연구의 Part 2를 시작하기를 기대하며 계속해서 더 많은 시험 부위를 식별하고 있습니다"라고 말했습니다. Mehra Ph.D., Seelos 회장 겸 CEO.
개념 증명 연구 는 공개 라벨 코호트 (파트 1)와 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구 (파트 2)로 구성된 다기관, 2 부 임상 시험입니다. 파트 1은 표준 치료와 90mg 용량의 SLS-002를받는 16 명의 환자를 대상으로 한 공개 라벨 비위 약 연구이며, 파트 2는 표준 치료와 90mg 중 하나를 받기 위해 1 : 1로 무작위 배정 될 약 120 명의 환자를 등록하는 것을 목표로합니다. SLS-002 또는 비강 내 위약의 용량.
귀하 또는 사랑하는 사람이 자살을 생각하고 있다면 즉시 의료 도움을 받거나 가까운 응급실로 가거나 National Suicide Prevention Lifeline (1-800-273-8255)으로 전화하십시오.
SLS-002 정보
SLS-002는 주요 우울 장애 또는 외상 후 스트레스 장애에서 급성 자살 생각과 행동을 치료하기위한 두 가지 연구용 신약 응용 프로그램이 포함 된 비강 내 라 세미 케타민입니다. SLS-002는 원래 Javelin Pharmaceuticals, Inc./Hospira, Inc. 프로그램에서 파생되었으며 약 500 명의 피험자를 대상으로 한 16 개의 임상 연구가 있습니다. SLS-002는 미국에서 자살을 치료하기위한 치료에 대한 충족되지 않은 필요성을 해결하기 위해 개발되고 있습니다. 전통적으로이 환경에서는 항우울제가 사용되었지만 기존의 많은 치료법이 일부에서 자살 사고의 위험을 증가시키는 것으로 알려져 있습니다. 효과가 있다면 완전한 치료 효과가 나타나기까지 몇 주가 걸립니다. 의료 연구 및 품질 기관의 데이터베이스에서 수집 한 정보를 기반으로, 2019 년 미국에서만 자살 시도로 인해 응급실을 방문한 횟수가 1,000,000 명 이상이었습니다. 실험적 연구에 따르면 케타민은 우울증과 자살에 대한 빠르고 효과적인 치료법이 될 가능성이 있습니다.
파이프 라인
SLS-002 (케타민)
주요 우울 장애 (MDD) 및 외상 후 스트레스 장애 (PTSD)에서 급성 자살 생각 및 행동 (ASIB)에 대한 SLS-002 (IN Ketamine)
MDD의 비강 내 케타민은 통계적으로 유의미한 효능을 보여줍니다
설계
무작위, 이중 맹검, 교차 연구, n = 20
투여
IN 케타민 히드로 클로라이드 (50 mg)의 용액 또는 식염수
기간
각 치료 기간 (케타민 또는 위약)은 7 일로 구성되었습니다. 평가는 치료 개입 시작 후 40 분, 120 분, 240 분, 24 시간, 48 시간, 72 시간 및 7 일에 이루어졌습니다.
결과
환자들은 위약에 비해 케타민 투여 후 24 시간에 우울 증상이 현저하게 개선 된 것으로 나타났습니다 (p <0.001).
SLS-004 (유전자 요법)
SLS-004는 알파-시누 클레인 (α- 시누 클레인)을 암호화하는 SNCA 유전자의 조절을 목표로하는 유전자 치료 프로그램입니다.
인트론 내 표적 DNA 메틸화 편집을위한 올인원 렌티 바이러스 벡터 1
이 시스템은 DNA 메틸화를 담당하는 효소 인 DNA 메틸 트랜스퍼 라제 3A (DNMT3A)의 촉매 도메인과 융합 된 CRISPR-dCas9를 기반으로합니다.
이 시스템은 PD 환자의 인간 유도 만능 줄기 세포 (hiPSC)에서 파생 된 도파민 성 뉴런에 전달되었습니다.
그 결과, SNCA의 발현이 변형되었고, 질병과 관련된 뉴런의 세포 표현형 특성이 역전되었습니다.
Alpha-synuclein 정보
알파-시누 클레인 (α- 시누 클레인)은 건강한 뇌의 기능이 현재 알려지지 않은 단백질입니다.
α- 시누 클레인은 루이 소체와 루이 신경 돌기의 주성분 인 파킨슨 병, 루이 소체 치매 (DLB), 및 다 계통 위축 (MSA)
발견 이후 몇 년 동안 α- 시누 클레인은 파킨슨 병에서 단백질의 역할과 신경 보호 요법의 표적으로서의 잠재력을 명확하게 규명하기 위해 노력하는 기초 파킨슨 병 연구자들의 집중적 인 노력의 초점이었습니다.
SNCA 유전자 및 SLS-004
현재 PD를 예방하거나 진행을 멈추는 효과적인 치료법은 없습니다.
알파-시누 클레인 발현을 암호화하는 SNCA 유전자는 PD에 대한 매우 중요한 위험 인자로 연루되어 왔습니다.
축적 된 증거는 높은 수준의 야생형 알파-시누 클레인이 PD의 병인을 유발한다는 것을 시사합니다
PD 발병 기전에서 SNCA 과발현의 역할과 알파-시누 클레인 단백질의 정상적인 생리 학적 수준을 유지해야 할 필요성은 SNCA 발현의 조절 메커니즘을 표적으로하는 SLS-004와 같은 새로운 치료 전략을 개발해야하는 지금까지 충족되지 않은 필요성을 강조합니다.
SLS-005 (트레할로스)
트레할로스는 세포의 병리학 적 과정으로부터 보호하는 저 분자량 이당류 (0.342 kDa)입니다.
그것은 근육을 관통하고 혈액 뇌 장벽을 통과하는 것으로 나타났습니다
부모의 트레할로스 투여에 대한 두 개의 미국 특허가 OPMD 및 SCA3 환자에 대해 존재합니다. 둘 다 2033 년에 만료 될 예정입니다. 또한 OPMD, Sanfilippo 증후군 및 SCA3에 대한 희귀 의약품 지정은 미국과 EU에서 확보되었습니다.
근 위축성 측삭 경화증 (ALS 또는 루게릭 병)에 대한 SLS-005 (트레할로스)
근 위축성 측삭 경화증 (ALS)은 주로 자발적인 근육 운동을 제어하는 신경 세포 (뉴런)를 포함하는 희귀 한 신경 질환 그룹입니다. 자발적인 근육은 씹기, 걷기, 말하기와 같은 움직임을 생성합니다. 이 질병은 진행성이므로 시간이 지남에 따라 증상이 악화됩니다. 현재 ALS에 대한 치료법은 없으며 질병의 진행을 멈추거나 되 돌리는 효과적인 치료법이 없습니다.
C9orf72, SOD1, FUS 및 TARDBP 유전자의 돌연변이는 가족 성 ALS를 유발하고 산발성 ALS 발생에 기여할 수 있습니다. 이러한 돌연변이는 운동 뉴런의 죽음에 기여하고 ALS에 영향을받은 운동 뉴런은 TDP-43 및 SOD1과 같은 단백질 응집체를 형성합니다.
ALS의 생체 내 연구에서 트레할로스는 TDP-43의 청소율을 높이고, SOD1 및 SQSM1 / p62 응집체 및 단량체를 감소시키고, 질병의 진행을 지연시키고, 복부 뿔 운동 뉴런을 보존하고 근육 섬유 크기를 증가시키는 것으로 나타났습니다.
Seelos의 IIb / III 상 시험은 이중 맹검 위약 대조 시험에서 가족 성 또는 산발성 ALS 환자 160 명을 등록 할 계획입니다. 환자는 무작위 3 : 1 (약물 : 위약)로 배정되고 24 주에 수정 된 근 위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 (ALSFRS-R) 점수에서 기준선으로부터의 변화를 측정하는 1 차 평가 변수로 연구됩니다. 2 차 평가 변수는 또한 느린 생명력, 근력, 삶의 질 측정뿐만 아니라 질병 진행의 추가 징후를 포함하여 기준선으로부터의 변화를 포함하여 24 주에 측정됩니다.
SLS-007 (펩티드 억제제)
SLS-007은 파킨슨 병에 대한 NACore를 표적으로하는 펩티드 기반 접근법입니다.
SLS-007은 파킨슨 병 (PD) 환자의 단백질 응집을 억제하기 위해 알파-시누 클레인 (α- 시누 클레인)의 NACore (비 아밀로이드 성분 코어)를 표적으로하는 합리적으로 설계된 펩티드 억제제 계열입니다.
α- 시누 클레인의 과발현은 PD 병인의 특징 인 루이체와 신경 돌기를 포함하는 α- 시누 클레인 응집체의 형성을 유도한다
최근 체외 및 세포 배양 연구에 따르면 SLS-007은 α- 시누 클레인 응집체의 번식 및 파종을 막을 수있는 잠재력을 가지고 있습니다.
Seelos는 PD 트랜스 제닉 마우스 모델에서 SLS-007의 생체 내 전달을 평가할 것입니다
목표는 SLS-007의 생체 내 약동학 및 약력학 프로필 및 표적 참여 매개 변수를 설정하는 것입니다.
α- 시누 클레인 정보
건강한 뇌의 α- 시누 클레인 단백질 기능은 현재 알려지지 않았습니다.
PD의 병리학 적 특징 인 단백질 덩어리 인 Lewy 몸의 주요 구성 성분이기 때문에 PD 연구자들에게 큰 관심을 끌고 있습니다.
발견 이후 몇 년 동안 α- 시누 클레인은 PD에서 단백질의 역할과 신경 보호 요법의 표적으로서의 잠재력을 명확하게 규명하기 위해 노력하는 기본 PD 연구자들의 집중적 인 노력의 초점이었습니다.
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