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주식이 급등한 이유는?
Longeveron의 Lomecel-B ™, HLHS (Hypoplastic Left Heart Syndrome) 아동 치료를위한 동정적인 용도로 FDA 승인
2021 년 3 월 11 일 09:00 ET | 출처 : Longeveron
MIAMI, 2021 년 3 월 11 일 (GLOBE NEWSWIRE)-만성 노화 관련 및 생명을 위협하는 상태에 대한 세포 치료법을 개발하는 임상 단계 생명 공학 회사 인 Longeveron Inc. (NASDAQ : LGVN) ( "Longeveron"또는 "Company") 발표 오늘 미국 식품의 약국 (FDA)은 Longeveron의 연구용 세포 요법 인 Lomecel-B를 HLHS (Hypoplastic Left Heart Syndrome) 아동에게 투여 할 수있는 확장 된 접근 승인을 승인했습니다. Lomecel-B는 플로리다 마이애미에있는 Longeveron의 세포 처리 시설에서 cGMP에 따라 제조 된 동종 이계 골수 유래 의약 신호 세포 (MSC) 제품입니다. Dr. Sunjay Kaushal, MD, PhD, Ann & Robert H.
FDA의 확장 된 액세스 프로그램 ( "자비로운 사용"이라고도 함)은 환자가 비교할 수없는 심각한 질병이나 상태를 가진 환자를 진단, 모니터링 또는 치료하는 데 사용되는 임상 시험용 약물, 생물학적 제제 및 의료 기기에 액세스 할 수있는 경로를 제공합니다. 임상 시험 외에 사용할 수있는 만족스러운 치료 옵션. Lurie Children 's Hospital 내부 검토위원회 (IRB)도 프로토콜을 검토하고 승인했습니다.
Kaushal 박사는 HLHS가있는 아기에게 동종 MSC를 투여 한 미국 최초의 외과의입니다. Kaushal 박사는 "이 접근법의 근거는 심장 조직의 재생을 통해 이러한 아기의 유일한 심실 인 우심실의 기능을 개선하는 것입니다. 우리의 목표는 정상적인 좌심실만큼 강하게 펌프질하는 것입니다."라고 말합니다. "우리는 FDA, Lurie Children 's Hospital IRB 및 Longeveron에 이러한 일이 일어나게 해준 것에 감사하며,이 치료가 앞으로이 아기와 다른 사람들에게 게임 체인저가되기를 희망합니다."
Longeveron의 CEO 인 Geoff Green은“우리의 목표는 HLHS를 치료하는 새로운 방법을 제공하는 것이며, 이전 연구에 따르면 Lomecel-B의 MSC가 심실 및 혈관 기능을 향상시킬 수 있다고 믿습니다.
HLHS는 미국에서 연간 약 1,000 명의 아기에게 영향을 미치는 드문 선천성 심장 결함입니다. 3 단계 재건 수술 없이는 종종 치명적입니다. 수술을하더라도 HLHS는 여전히 높은 사망률과 심장 이식이 필요한 높은 심부전 비율과 관련이 있습니다.
최근 Longeveron은 HLHS 환자에서 Lomecel-B 심근 내 주사의 임상 1 상 연구를 성공적으로 완료했다고 발표했습니다.. 이 연구는 University of Maryland Medical Center, University of Cincinnati / Children 's Hospital Medical Center 및 University of Utah Primary Children 's Hospital을 포함하는 센터의 주요 소아 심장 외과 의사 컨소시엄에 의해 수행되었으며 부분적으로 Maryland Stem Cell Research의 지원을 받았습니다. TEDCO Grant에 자금을 지원하십시오. Lomecel-B의 심근 내 주사는 내약성이 우수하고 주요 심장 사건이 없었으며 Lomecel-B와 관련된 심각한 부작용도보고되지 않았습니다. 1 상 안전성 결과를 통해 Longeveron은 HLHS 프로그램을 2021 년 3 분기에 시작될 예정인 무작위 이중 맹검 위약 대조 시험을 통해 HLHS 프로그램을 2 상 다기관 시험으로 발전시킬 수있었습니다. Kaushal은 수석 연구자이며 National Heart, Lung and Blood Institute에서 자금을 지원 받았습니다.
기업 정보
Longeveron은 특정 노화 관련 및 생명을 위협하는 조건에 대한 세포 요법을 개발하는 임상 단계 생명 공학 회사입니다. 회사의 주요 연구 제품은 LOMECEL-B ™ 세포 기반 치료 제품 (“Lomecel-B”)으로, 이는 젊고 건강한 성인 기증자의 골수에서 공급되는 배양 확장 약물 신호 세포 (MSC)에서 파생됩니다. Longeveron은 조직 복구, 장기 유지 및 면역 체계 기능을 촉진하는 동일한 세포를 사용함으로써 노화 과정 및 기타 의학적 장애와 관련된 가장 어려운 일부 장애에 대해 안전하고 효과적인 치료법을 개발할 수 있다고 믿습니다. Longeveron은 현재 노화 약화, 알츠하이머 병, 대사 증후군, 급성 호흡 곤란 증후군 (ARDS), 및 저형성 좌심 증후군 (HLHS). 회사의 임무는 Lomecel-B 및 기타 세포 기반 제품 후보를 중추적 인 3 상 시험으로 발전시키는 것이며, 규제 승인, 후속 상용화 및 의료 커뮤니티의 광범위한 사용을 목표로합니다. 회사에 대한 추가 정보는www.longeveron.com .
연혁
Longeveron은 손상된 조직과 장기를 복구, 복원 및 재생하는 것이 주 기능인 우리 몸의 세포 자체가 만성 노화 관련 치료를위한 안전하고 효과적인 "기성품"세포 요법으로 개발 될 수 있다는 전제하에 설립되었습니다. 질병 및 기타 생명을 위협하는 조건, 건강 수명 향상 및 수명 연장.
2014 년 창립 이래, 우리는 선택된 적응증에서 임상 안전성 및 효능 데이터를 생성하고, 최첨단 GMP 제조 및 연구 개발 시설을 구축, 인력 배치 및 장비하고, 지적 재산 포트폴리오를 확장하고, 제조 프로세스와 역량을 확장합니다.
우리의 프로그램은 국립 보건원 (NIH)의 국립 노화 연구소 (NIA), NIH의 국립 심장 폐 및 혈액 연구소 (NHLBI), 알츠하이머 협회 및 메릴랜드 로부터 1620 만 달러 이상의 보조금을 받았습니다. 메릴랜드 TEDCO의 줄기 세포 연구 기금 (MSCRF).
우리는 8 개의 클린 룸, 2 개의 연구 및 개발 실험실, 창고 및 보관 공간으로 구성된 GMP 시설에서 임상 연구 및 제품 개발을위한 자체 제품 후보를 제조합니다. 우리는 Lomecel-B ™라는 선도적 인 치료 후보를 생산하는 데 사용하는 신선한 골수에 대해 여러 제 3 자와 공급 계약을 맺었습니다. 때때로 우리는 제품 개발 능력을 활용하고자하는 제 3 자와 계약 개발 및 제조 계약 또는 약정을 체결합니다.
현재 임상 연구중인 치료 적응증은 다음과 같습니다.
• 알츠하이머 병 • 노화 약화 • 대사 증후군
• COVID-19 또는 인플루엔자로 인한 급성 호흡 곤란 증후군
• 좌 심장 하부 증후군
임상 파이프라인
알츠하이머 병 연구 프로그램
알츠하이머 병은 점진적인 기억 상실과 사망으로 이어지는 신경 퇴행성 장애입니다.
우리는 가능한 여러 MOA가 AD의 여러 기능을 동시에 처리 할 수 있다는 가설을 기반으로 Lomecel-B를 AD에 대한 잠재적 치료법으로 테스트하고 있습니다. 전임상 연구에 따르면 MSC는 잠재적으로 AD 관련 뇌 염증을 줄이고, 뇌의 혈관 기능을 개선하며, AD 진행으로 인한 뇌 손상 및 프로모터 음성 반응을 줄일 수 있습니다. 우리는 안전성과 내약성을 평가하고 잠재적 인 효능을 탐구하기 위해 고안된 경도 AD (n = 33)를 가진 피험자들에 대한 다기관, 무작위, 위약 대조 1 상 안전성 연구를 완료했습니다. 이 시험은 Alzheimer 's Association의 Part the Cloud 보조금으로 지원되었습니다. 예비 결과를 바탕으로 더 큰 2 상 연구를 시작할 계획입니다. 임상 연구에서 성공한다면 Lomecel-B가 알츠하이머 병에 대한 질병 수정 치료법이 될 수 있기를 바랍니다
임상 시험 ID # NCT02600130
프로토콜 ID 00-0000-01: 알츠하이머 병 환자에서 Lomecel-B 주입 대 위약의 안전성 및 잠재적 효능을 평가하기위한 1 상, 전향 적, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 시험
o 1 차 시험 목표 : Lomecel-B의 안전성과 내약성을 평가합니다.
o 탐색 적 효능 종점 :
o 신경인지 테스트 :
• 트레일 메이킹 테스트 A & B
• 알츠하이머 병 평가 척도-인지 하위 척도 (ADAS-Cog 11)
• 노인 우울증 척도 (GDS)
• 신경 심리학 적 인벤토리 (NPI)
• 펜실베이니아 대학교 냄새 식별 테스트 (UPSIT) )
• 미니 정신 상태 검사 (MMSE)
o 염증성 및 알츠하이머 병 특정 바이오 마커,
o 삶의 질 평가
o 뇌 부피 측정.
o 용량 : Lomecel-B 2,000 만 세포, Lomecel-B 1 억 세포 또는 위약의 단일 정맥 주입
o 후속 조치 : 주입 후 52 주
노화 취약성 연구 프로그램
노화 약화는 질병과 부상으로 인해 임상 결과가 나빠질 위험을 불균형하게 증가시키는 일반적인 노인 상태이며, 노인과 의사들은 궁극적으로 치료가 가능하다고 널리 믿고 있습니다. 당사의 다국적 중재 적 노화 취약성 임상 연구 프로그램은 의약품 연구용 제품에 대해 세계에서 가장 진보되고 광범위한 프로그램 중 하나입니다. 주요 노인과 의사의 다양한 연구에 따르면, 노화 약화는 65 세 이상 개인의 약 15 %에 영향을 미치며, 이는 미국에서만 약 810 만 명에 해당합니다. 그러나 노화 약화에 대한 치료법은 FDA 또는 세계 어느 곳에서도 승인되지 않았습니다.
o 미국 시험 : Lomecel-B가 신체 기능을 개선하고 염증을 줄이며 삶의 질을 향상시킬 수 있는지 여부를 평가하고 Lomecel-B가 효과적인지 평가하기 위해 미국에서 두 가지 임상 시험이 진행 중입니다. 인플루엔자에 대한 면역력을 향상시키는 백신 보조제. 두 취약성 시험의 데이터는 2021 년 하반기에 나올 것으로 예상됩니다.
o 일본 임상 시험 : 일본 제약 및 의료 기기 기관 (PMDA)은 미국 IND에 해당하는 임상 시험 통지 (CTN)를 승인했으며,이를 통해 우리는 미국의 노화 취약 피험자를위한 연구자 주도의 2 상 임상 연구를 후원 할 수 있습니다. 일본. 이 시험은 2021 년에 시작될 예정입니다.
o 바하마 등록 재판 : 우리는 바하마의 나소에서 등록 재판을 후원합니다. 여기서 적격 참가자는 자비로 Lomecel-B for Aging Frailty 및 기타 징후를받을 수 있습니다.
허약 한 개인은 입원, 의존, 장애 및 / 또는 사망과 같은 좋지 않은 임상 결과의 위험이 증가합니다. 허약의 징후와 증상으로는 활동 감소, 둔화, 비자발적 체중 감소, 쇠약 및 피로가 있습니다. 또한 신체의 연약함과 만성 염증 사이에는 연관성이 있습니다. 허약 한 노인 환자는 의료 서비스에 대한 수요가 높으며 해당 질환에 대해 승인 된 치료법이 없습니다.
임상 시험 ID # NCT03169231
프로토콜 001-03 : 노화 취약 환자에서 Lomecel-B 주입의 안전성과 효능을 평가하기위한 2b 상, 무작위, 맹검 및 위약 대조 시험
우리는 전향적인 150 개 주제 2b 상 임상 시험에서 노화 취약성에서 Lomecel-B의 안전성과 효능을 평가하고 있습니다. 이 연구의 주요 목적은 Lomecel-B를 이용한 중재가 노화 약화 환자에서 위약과 비교하여 기능적 이동성과 운동 내성에 유익한 영향을 미치는지 여부를 확인하는 것입니다. 이 재판은 NIH의 국립 노화 연구소의 보조금으로 지원됩니다.
이 시험은 등록을 완료했으며 피험자는 후속 조치 중입니다.
o 1 차 효능 종점 : 주입 후 180 일에 위약과 비교하여 6 분 도보 테스트 거리에서 기준선으로부터의 변화.
o 기타 2 차 효능 평가 변수 :
• 신체 기능, 이동성 및 상체 근력 환자보고 결과 (PRO)
• 짧은 물리적 성능 배터리 (SPPB), 그립 강도, 보행 속도
• 허약 상태
• Tinetti POMA (Performance Oriented Mobility Assessment) 점수
• 공포와 낙상 위험
• 염증성 바이오 마커.
• 인지 기능; 우울증
• 성기능
• 다음 임상 결과 발생 : 낙상, 골절, 의료 시설 (예 : 생활 보조 시설, 요양원, 장기 요양 시설 등) 입원, 입원 및 사망.
o 용량 : Lomecel-B 2,500 만 세포, Lomecel-B 5 천만 세포, Lomecel-B 1 억 세포, Lomecel-B 2 억 세포 또는 위약의 단일 정맥 주입.
o 후속 조치 : 주입 후 52 주
임상 시험 ID # NCT02982915
프로토콜 ID 00-0000-03: 로메 셀 -B의 정맥 내 전달이 노화 약한 피험자의 백신 특이 항체 반응에 미치는 영향 : HERA 시험
취약성은 면역 반응 감소와 관련이 있습니다. 즉, 감염과 싸우는 신체의 능력이 감소하고 인플루엔자 백신과 같은 예방 접종에 긍정적으로 반응하는 신체의 능력이 감소합니다. 이 연구의 목적은 로메 셀 -B 치료의 안전성을 측정하여 노화 약화 환자에서 백신 반응을 개선하는 것입니다 (1 상 n = 22; 2 상 n = 39).
o 1 차 효능 종점 : 검증 된 혈구 응집 억제 (HAI) 분석에 의해 평가 된대로 인플루엔자 바이러스의 비활성화를 개선하는 로메 셀 -B 치료 (위약 대비)의 능력을 평가합니다.
O S econdary 효능 종점 :
• 인플루엔자 바이러스 특이 항체 생산으로 측정 한 면역 반응
• 인플루엔자로 인한 질병 예방
• 신체 기능, 이동성 및 상체 근력 환자보고 결과 (PRO)
• 짧은 물리적 성능 배터리 (SPPB), 그립 강도, 보행 속도
• 허약 상태
• Tinetti POMA (Performance Oriented Mobility Assessment) 점수
• 공포와 낙상 위험
• 염증성 바이오 마커.
• 성기능
• 모든 원인으로 인한 사망률
o 용량 : Lomecel-B 2,500 만 세포, Lomecel-B 5 천만 세포, Lomecel-B 1 억 세포, Lomecel-B 2 억 세포 또는 위약의 단일 정맥 주입.
o 후속 조치 : 주입 후 52 주
대사 증후군 연구 프로그램
우리는 Lomecel-B가 대사 증후군의 증상을 개선 할 수 있는지 여부와이 동반 질환이 노화 취약성 대상자의 치료 반응에 미치는 영향을 평가하기 위해 노화 취약성 프로그램의 하위 연구를 수행하고 있습니다. 두 개의 Aging Frailty 시험에서 데이터를 수신함에 따라 2021 년 하반기에 최고의 결과가 예상됩니다.
임상 시험 ID # NCT02587572
프로토콜 ID 00-0002-03: 대사 증후군이있는 고령화 허약 환자 치료에서 Lomecel-B의 안전성 및 유효성 평가
이 연구의 목적은 대사 증후군 환자에서 Lomecel-B 치료의 안전성을 측정하고 증후군의 증상에 대한 치료의 이점을 탐구하는 것입니다.
대사 증후군은 잘 문서화되고 교활한 상태로 수년에서 수십 년에 걸쳐 심혈관 질환과 제 2 형 당뇨병을 유발합니다. 대사 증후군은 고혈압, 고혈당, 과도한 체지방 및 비정상적인 콜레스테롤 또는 트리글리세리드 수치를 포함하는 상태의 클러스터로 정의됩니다. 대사 증후군에 대한 승인 된 치료법은 증상 치료 외에는 없습니다. 이 증후군의 발생률은 전염병 비율에 도달하고 18 세, 이상 8천만명 세 전체 미국 인구의 약 35 %에 영향을 미칠 것으로 추정된다.
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