# 미국주식
기업 정보
Strongbridge Biopharma는 미충족 수요가 많은 희귀 질환 치료제 개발 및 상용화에 주력하는 글로벌 상업 단계 바이오 제약 회사입니다. 1996 년에 설립 된이 회사는 나스닥 글로벌 마켓에서 시세 기호 SBBP로 상장되었습니다.
Strongbridge Biopharma의 주요 초점은 수직적이고 치료 적으로 정렬 된 희귀 질환 프랜차이즈 포트폴리오를 구축하고 발전시키는 것입니다. Strongbridge 희귀 내분비 프랜차이즈 RECORLEV 포함 ® (levoketoconazole)를하는 코티솔 합성 현재 3 개 임상 시험 내인성 쿠싱 증후군의 치료 단계에서 검토되고 억제제 및 veldoreotide 서방, 예비 임상 차세대 소마토스타틴 유사체 치료를 위해 연구되고 소마토스타틴 수용체 활성화에 순응하는 다른 조건에서 말단 비대 및 잠재적 인 추가 적용. RECORLEV의 활성 성분 인 levoketoconazole과 veldoreotide는 모두 FDA와 European Medicines Agency로부터 희귀 의약품 지정을 받았습니다. 회사의 희귀 한 신경근 프랜차이즈에는 KEVEYIS가 포함됩니다.® (dichlorphenamide), 고 칼륨 혈증, 저칼륨 혈증 및 일차 성 주기성 마비의 관련 변종에 대한 최초이자 유일한 FDA 승인 치료제. KEVEYIS는 미국에서 희귀 약물 독점권을 가지고 있습니다. 이러한 희귀 질환의 진단과 치료에 충족되지 않은 상당한 요구가 남아 있습니다.
회사는 기존의 희귀 내분비 및 신경근 프랜차이즈를 보완하거나 새로운 희귀 질환 프랜차이즈의 기반을 형성 할 제품 또는 제품 후보의 인수를 계속해서 식별하고 평가할 것입니다.
Strongbridge Biopharma의 제품 포트폴리오
RECORLEV ® (levoketoconazole)는 만성 코티솔 노출로 인한 드물지만 심각하고 치명적일 수있는 내분비 질환 인 내인성 쿠싱 증후군 환자의 치료를 위해 개발중인 연구용 코티솔 합성 억제제입니다. Levoketoconazole은 스테로이드 생성 억제제 인 ketoconazole의 순수한 2S, 4R 거울상 이성질체입니다. RECORLEV는 2 개의 성공적인 3 상 연구에서 혈청 코티솔을 상당히 억제하고 차세대 코티솔 억제제가 될 가능성이 있음을 입증했습니다.
RECORLEV의 3 상 프로그램에는 SONICS, LOGICS 및 OPTICS가 포함됩니다. 내인성 쿠싱 증후군 치료에 사용할 때 RECORLEV의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안된 3 개의 다국적 연구입니다. SONICS 연구는 1 차 및 2 차 평가 변수를 충족하여 6 개월에 비뇨기 유리 코티솔의 통계적으로 유의 한 정상화 율을 보여주었습니다. 1 차 평가 변수를 충족 한 LOGICS 연구는 SONICS가 제공하는 장기 효능 및 안전성 정보를 보완하기 위해 설계된 RECORLEV의 이중 맹검, 위약 대조 무작위 철회 연구입니다. 진행중인 장기 공개 OPTICS 연구는 RECORLEV의 장기 사용과 관련된 추가 유용한 정보를 수집 할 것입니다.
레보 케토코나졸은 내인성 쿠싱 증후군 치료를 위해 FDA와 유럽의 약국으로부터 희귀 의약품 지정을 받았습니다.
전임상 차세대 소마토스타틴 유사 체인 벨도 레오 타이드 연장 방출은 말단 비대증의 치료 및 소마토스타틴 수용체 활성화에 적합한 다른 조건에서 잠재적 인 추가 적용을 위해 조사되고 있습니다. Veldoreotide는 독특한 임상 프로필 및 전달 시스템을 제공하는 새로운 치료 옵션을 말단 비대증 커뮤니티에 제공 할 수 있습니다. Strongbridge는 veldoreotide에 대한 잠재적 인 LAR (long-acting release) 기술의 스크리닝을 완료하고 추가 개발을 위해 PLGA 마이크로 스피어를 기반으로하는 독점적 제형을 선택했습니다. PLGA는 잘 알려진 폴리머로 생체 적합성, 생분해 성 및 유리한 방출 역학으로 인해 LAR 제형에 널리 적용되었습니다. Veldoreotide는 FDA와 European Medicines Agency로부터 희귀 의약품 지정을 받았습니다.
RECORLEV 및 veldoreotide의 안전성과 효능은 확립되지 않았습니다.
KEVEYIS는 재발 성, 진행성 및 쇠약 화 에피소드를 유발하는 상 염색체 우성 유전이있는 희귀 및 만성 유전 적, 신경근 질환의 스펙트럼 인 고 칼륨 혈증, 저 칼슘 혈증 및 일차 성 주기성 마비의 관련 변종을 치료하기위한 최초이자 유일한 FDA 승인 약물입니다. 근육 약화 및 일시적인 마비. 1 나이가 들어감에 따라 일부 환자는 영구적 인 근육 약화를 경험할 수 있습니다 2 . KEVEYIS 8 월 (7) 2015 년 FDA에 의해 승인되었다 8 월 7까지 미국에서 희귀 의약품 독점을 받고, 2022 차 정기 마비는 미국에서 약 4,000 ~ 5,000 진단 개인에 영향을 미치는 매우 드문 3 질병의 가장 흔한 형태는 고 칼륨 혈증 및 저 칼슘 혈증 원발성 주기성 마비이며 증상 발병과 진단 사이에 20 년 이상 걸릴 수 있습니다.
Grieg SL. Dichlorphenamide : 일차 성 주기성 마비에 대한 검토. 약제. 2016; 76 : 501-507.
Charles G, Zheng C, Lehmann-Horn F, Jurkatt-Rott, Levitt J. 고 칼륨 혈증 주기성 마비의 특성화 : 유 전적으로 진단 된 개인에 대한 조사. J Neurol. 2013; 260 : 2606-2613.
파일의 데이터. Feasterville-Trevose, PA : Strongbridge Biopharma; 2017.
Cavel-Greant D, Lehmann-Horn F, Jurkat-Rott K. 주기적 마비에서 영구적 인 근육 약화가 삶의 질에 미치는 영향 : 66 명의 환자를 대상으로 한 조사. Acta Myol. 2012; 31 : 126-133.
파이프라인
KEVEYIS ® ( dichlorphenamide ) : 일차 성 주기성 마비 치료
KEVEYIS는 미국에서 희귀 의약품으로 지정되었으며, 고 칼륨 혈증, 저칼륨 혈증 및 초 희귀 신경근 질환 인 일차 성 주기성 마비의 관련 변종에 대해 FDA에서 승인 한 최초이자 유일한 치료제입니다. 1
KEVEYIS는 위약에 비해 2 개의 임상 연구에서 공격을 줄이는 것으로 입증되었습니다.
KEVEYIS는 일차 성 주기성 마비 의 발작 횟수, 기간 및 심각도를 줄이는 것으로 나타났습니다 . 1
연구 1의 결과 : KEVEYIS로 치료받은 저칼륨 혈증 환자는 위약으로 치료받은 환자보다 주당 발작이 2.2 적었습니다. KEVEYIS로 치료받은 고 칼륨 혈증 환자는 위약으로 치료받은 환자보다 주당 3.9 발작이 적었습니다. 2
연구 2의 결과 : KEVEYIS로 치료받은 고 칼륨 혈증 환자는 위약으로 치료받은 환자보다 주당 발작이 2.3 적었습니다. 저칼륨 혈증 환자의 경우 1 차 평가 변수는 발작 빈도 또는 중증도가 견딜 수 없을 정도로 증가하여 치료 단계에서 철회해야한다는 것입니다. 15 명의 환자 중 대다수가 위약 단계에서 급성 악화에 도달했습니다. 삼
KEVEYIS에는 입증 된 안전 프로필이 있습니다.
연구 1에서 KEVEYIS의 가장 흔한 부작용은 따끔 거림 또는 따끔 거림 ( "핀과 바늘"), 혼란스럽고주의를 기울이는 데 어려움이있는 느낌, 맛의 변화였습니다. 1
KEVEYIS의 유연한 투여
KEVEYIS는 치료를 시작할 때 하루에 한두 번 복용하는 50mg 정제입니다. 투여 량은 개별 반응에 따라 매주 간격으로 (또는 이상 반응의 경우 더 빨리) 늘리거나 줄일 수 있습니다. 최대 권장 일일 복용량은 200mg입니다.
KEVEYIS는 무엇입니까?
KEVEYIS (keh-VAY-iss로 발음) (dichlorphenamide)는 일차 성 고 칼륨 혈증 주기성 마비, 일차 성 저칼륨 혈증 주기성 마비 및 기타 유사한 질병을 치료하는 데 사용되는 처방약입니다.
KEVEYIS를 복용하기 전에 의료 제공자에게 무엇을 말해야합니까?
디 클로르 펜 아미드 또는 기타 설파제에 알레르기가있는 경우 의사에게 알리십시오. 다량의 아스피린을 복용하거나 폐 또는 간 질환이있는 경우; 임신 중이거나 임신을 계획하고 있거나 모유 수유 중이거나 모유 수유를 계획중인 경우.
KEVEYIS에 대해 무엇을 알아야합니까?
설폰 아미드 (KEVEYIS와 같은 약물)에 심각한 알레르기 및 기타 반응이 발생했으며 때로는 치명적이었습니다. 피부 발진, 부기, 호흡 곤란 또는 기타 예기치 않은 부작용이나 반응의 첫 징후가 나타나면 KEVEYIS 복용을 중단하고 즉시 911에 전화하십시오.
아스피린을 복용하거나 다른 의료 서비스 제공자가 아스피린 복용을 시작하도록 지시하는 경우 의사에게 알리십시오. KEVEYIS와 함께 다량의 아스피린을 복용해서는 안됩니다.
KEVEYIS는 신체가 칼륨을 잃게하여 심장 문제를 일으킬 수 있습니다. 담당 의사는 치료를 시작하기 전과 치료 중 특정 시간에 혈중 칼륨 수치를 측정합니다.
일부 의약품은 KEVEYIS와 상호 작용할 수 있으므로 보충제를 포함하여 귀하가 복용하는 다른 모든 처방 및 비처방 의약품에 대해 의료 제공자에게 알리십시오.
KEVEYIS를 복용하는 동안 몸은 산을 너무 많이 생성하거나 몸에서 산을 제거하지 못할 수 있습니다. 귀하의 의료 서비스 제공자는 산 축적의 징후를 확인하기 위해 정기적으로 검사를 실행할 수 있습니다.
KEVEYIS는 낙상 위험을 증가시킬 수 있습니다. KEVEYIS를 복용하는 동안 낙상이 발생하면 즉시 의사에게 알리십시오.
낙상 및 산 축적 위험은 노인 환자에서 더 큽니다.
KEVEYIS가 18 세 미만의 사람들에게 안전하거나 효과적인지 여부는 알려져 있지 않습니다.
RECORLEV ® (levoketoconazole) : 내인성 쿠싱 증후군에 대한 코르티솔 합성 억제제
RECORLEV (levoketoconazole) 또는 COR-003은 연구용 코티솔 합성 억제제입니다. 그것은 내인성 쿠싱 증후군의 치료를 위해 FDA와 유럽 의약품 청으로부터 희귀 의약품 지정을 받았습니다.
RECORLEV (levoketoconazole) : 케토코나졸의 순수한 거울상 이성질체
RECORLEV (levoketoconazole)는 내인성 쿠싱 증후군을 치료하는 데 사용되는 스테로이드 생성 억제제 인 케토코나졸의 순수한 2S, 4R 거울상 이성질체입니다. 케토코나졸은 쿠싱 증후군 치료에 권장 되지만 1 미국에서는 사용이 승인되지 않았습니다. 우리는 RECORLEV (levoketoconazole)가 내인성 쿠싱 증후군 환자에게 유리한 효능, 안전성 및 내약성을 가질 수 있다고 믿습니다 .
3 단계 커싱 증후군 시험
논리 : 내인성 쿠싱 증후군에 대한 글로벌 3 상 시험 *
레보 케토코나졸은 현재 내인성 쿠싱 증후군 환자를위한 3 상 시험에서 평가되고 있습니다.
LOGICS 시험 설계
레보 케토코나졸을 사용한 공개 라벨 요법 후 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 금단
경구 투여 연구 약물
최대 54 명의 피험자가 연구의 무작위 철회 단계에 등록됩니다.
전 세계적으로 약 40 개 사이트
레보 케토코나졸 미숙 한 피험자를위한 치료 용량에 대한 용량 적정 및 유지 단계 (14 ~ 19 주)
이중 맹검 무작위 철회 단계 (8 ~ 9 주 1/2 주)
이중 맹검 회복 단계 (8-9 1/2 주)
내인성 쿠싱 증후군 치료를위한 RECORLEV (levoketoconazole)의 안전성과 효능은 입증되지 않았습니다.
투자자를 위한 프레젠테이션 자료
https://investors.strongbridgebio.com/static-files/32ae4bfb-1dff-4dc5-b092-3cf0d6b1d8a6
공식 홈페이지
https://www.strongbridgebio.com/
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