[미국 주식] Fulcrum Therapeutics, Inc.(FULC) 주가가 급등한 이유는?

 

 

Fulcrum Therapeutics, 최근 비즈니스 하이라이트 및 2021년 2분기 재무 결과 보고

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Fulcrum Therapeutics, Inc.

2021년 8월 10일 화요일 오후 7:01

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– 겸상 적혈구 질환에 대해 FTX-6058을 사용한 건강한 성인 지원자를 대상으로 진행 중인 1상 시험에서 메커니즘 및 생물학 증거를 입증하는 긍정적인 중간 결과 보고 –

– 회사는 2021년 4분기에 겸상적혈구 환자를 대상으로 한 임상 1b상 시험 등록을 시작할 계획 –

– 2023년 1분기 현금 활주로 –

– 오늘 오전 8시(동부 표준시)로 예정된 컨퍼런스 콜 –

매사추세츠주 캠브리지, Aug. 10, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- 유전적으로 정의된 희귀 질환 환자의 삶의 질 향상에 중점을 둔 임상 단계의 바이오 제약 회사인 Fulcrum Therapeutics, Inc.(Nasdaq: FULC)가 오늘 비즈니스를 제공했습니다. 2021년 2분기 재무 결과를 업데이트하고 보고했습니다.

브라이언 스튜어트(Bryan Stuart) 사장 겸 최고경영자(CEO)는 “이 분기는 특히 FSHD 및 겸상적혈구 질환에 대한 주요 후보에 대한 노력을 강화함에 따라 의미 있는 진전을 보였다”고 말했다. “우리는 losmapimod로 획기적인 진전을 이뤘고 FSHD에서 질병 진행이 느려지고 기능이 개선되었음을 보여주는 ReDUX4의 임상 데이터를 보고했습니다. 우리는 또한 FTX-6058을 사용하는 건강한 성인 지원자를 대상으로 진행 중인 1상 시험에서 관찰된 용량 비례 표적 결합 데이터, 태아 헤모글로빈(HBG) mRNA 유도 및 F-망상 적혈구 증가에 대해 만족하며, 이는 메커니즘 및 생물학 증거를 입증합니다. . 이러한 결과는 현재까지 관찰된 안전성, 내약성 및 약동학과 함께 FTX-6058이 특정 혈색소병증에 대한 동급 최고의 치료제가 될 가능성에 대한 우리의 믿음을 강화합니다. 우리 팀은 독점 제품 엔진인 FulcrumSeek™의 잠재력을 계속해서 최적화하고 있습니다. 환자에 초점을 맞추고 유전적으로 정의된 희귀 질환의 근본 원인을 조절하는 새롭고 고품질의 표적을 신속하게 식별할 수 있는 능력에 힘입어 우리는 1분기 말까지 2개의 연구용 신약 신청서(IND)를 제출할 예정입니다. 이러한 중요한 발전과 2023년 1분기로 이어지는 현금 활주로를 통해 우리는 유전적으로 정의된 희귀 질환 환자에게 중요한 치료법을 제공하기 위한 모멘텀을 계속 구축할 수 있는 좋은 위치에 있다고 믿습니다.”

최근 사업 하이라이트

FTX-6058을 사용하는 건강한 성인 지원자를 대상으로 진행 중인 단일 및 다중 상승 용량(SAD 및 MAD) 1상 시험에서 오늘 긍정적인 중간 결과가 보고되었습니다. FTX-6058은 겸상적혈구병 및 베타 지중해빈혈과 같은 혈색소병증을 치료할 가능성이 있는 태아 헤모글로빈(HbF)의 발현을 유도하도록 설계된 EED의 연구용, 강력하고 선택적인 소분자 억제제입니다.

시험의 MAD 부분의 결과는 HBG mRNA의 용량 비례 유도 및 HbF 함유 망상적혈구(F-망상적혈구)의 동반 증가에 의해 입증된 바와 같이 생물학의 증거를 입증했습니다. 지금까지 연구된 최고 용량인 10mg에서 평균 변화는 각각 4.5배와 4.2배였습니다. F-망상적혈구의 증가는 FTX-6058 처리로 관찰된 HBG mRNA 증가가 HbF 단백질 생산으로 번역됨을 나타냅니다.

시험의 MAD 부분에서 모든 FTX-6058 용량은 최대 표적 결합을 달성했습니다.

FTX-6058은 현재까지 관찰된 심각한 부작용 없이 일반적으로 내약성이 우수했습니다.

Fulcrum은 2021년 4분기에 FTX-6058을 사용하는 겸상적혈구 환자를 대상으로 한 임상 1b상 시험 등록을 시작할 계획입니다.

Fulcrum은 2021년 말까지 비 겸상적혈구 질환 혈색소병증(예: 베타 지중해빈혈)에 대한 IND를 제출할 계획입니다.

선택적 p38α/β 미토겐 활성화 단백질 키나제(MAPK) 억제제인 ​​로스마피모드의 2b상 시험인 ReDUX4에서 6월에 보고된 데이터는 FSHD에서 질병 진행을 늦추고 기능을 개선한 것으로 나타났습니다.

결과는 48주에 구조적 및 기능적 FSHD 질병 진행 및 환자 보고 결과에 대한 여러 측정에서 위약과 비교하여 임상적으로 관련성이 있고 명목상 통계적으로 유의한 이점을 보여주었습니다. 이전에 보고된 중간 분석과 일관되게 1차 평가변수가 충족되지 않았습니다.

Losmapimod는 일반적으로 내약성이 우수했으며 약물 관련 심각한 부작용은 보고되지 않았습니다.

펄크럼은 2021년 하반기에 미국 식품의약국(FDA)을 비롯한 보건당국과 만나 FSHD에서 로스마피모드의 규제 경로를 결정할 계획이다.

American Chemical Society(ACS) Spring 2021 National Meeting에서 최초 공개 세션에서 FTX-6058의 의약 화학 전략을 발표했습니다. 프레젠테이션에는 건강한 성인 지원자를 대상으로 한 1상 시험의 SAD 코호트에서 얻은 초기 약동학 데이터가 포함되었습니다.

Bristol-Myers Squibb Company의 전액 출자 자회사인 Acceleron 및 MyoKardia와의 고급 FulcrumSeek 발견 노력 및 전략적 협력.

Mani Sundararajan 박사는 2021년 7월 기술 운영 담당 수석 부사장으로 Fulcrum에 합류했습니다.

Christopher J. Morabito, MD는 2021년 5월 최고 의료 책임자로 Fulcrum에 합류했습니다.

Judith A. Dunn, Ph.D. 2021년 4월 연구 개발 사장으로 Fulcrum에 합류했습니다.

2021년 2분기 재무 결과

현금 포지션: 2021년 6월 30일 현재 현금, 현금 등가물 및 유가 증권은 2020년 12월 31일 현재 1억 1,290만 달러와 비교하여 1억 2,560만 달러입니다. 현재 계획에 따르면 회사는 기존 현금, 현금 등가물, 그리고 유가 증권은 2023년 1분기까지 운영 비용과 자본 지출 요건을 충당할 수 있을 만큼 충분할 것입니다.

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협업 수익: 협업 수익은 2020년 2분기의 200만 달러와 비교하여 2021년 2분기의 440만 달러였습니다 . 협업 수익의 증가는 2020년 7월 MyoKardia와 회사의 협업 및 라이선스 계약을 체결했기 때문입니다. 뿐만 아니라 Acceleron과의 회사의 협업 및 라이선스 계약과 관련된 협업 수익의 증가 때문입니다.

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R&D 비용: 연구 및 개발 비용은 2020년 2분기의 1,280만 달러와 비교하여 2021년 2분기의 1,740만 달러였습니다. 460만 달러의 증가는 주로 회사의 진행 중이거나 계획된 임상 시험을 지원하기 위한 비용 증가 때문입니다.

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G&A 비용: 일반 및 관리 비용은 2020년 2분기의 510만 달러와 비교하여 2021년 2분기의 670만 달러였습니다. 160만 달러의 증가는 주로 조직의 성장을 지원하기 위한 직원 보상 비용 증가로 인한 것입니다. , 증가된 주식 기반 보상 비용과 증가된 전문 서비스 비용을 포함합니다.

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순 손실: 2021년 2분기 순손실은 1960만 달러로 2020년 2분기 순손실 1570만 달러와 비교됩니다.

전화 회의 및 웹캐스트

Fulcrum Therapeutics, Inc.는 오늘 오전 8시(동부 표준시)에 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최하여 회사의 2021년 2분기 최근 비즈니스 하이라이트 및 재무 결과에 대해 논의할 예정입니다. 웹캐스트는 Fulcrum 웹사이트 www.fulcrumtx.com 의 투자자 정보 섹션을 통해 액세스할 수 있습니다 . 라이브 웹캐스트에 이어 보관된 다시보기도 사용할 수 있습니다.

전화 접속 번호

미국/캐나다 전화 접속 번호: 800-527-6973

국제 전화 접속 번호: 470-495-9162

회의 ID: 3291056

Replay 전화 접속 번호: 855-859-2056

Replay 국제 전화 접속 번호: 404-537-3406

회의 ID: 3291056

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FSHD 소개

FSHD는 초기에 얼굴, 어깨, 팔 및 몸통 근육의 약화를 유발하고 하체 전체의 약화로 진행하는 점진적인 골격근 손실이 특징입니다. 골격근 약화는 미소를 짓지 못하고 활동을 위해 팔을 사용하는 데 어려움을 포함하여 상당한 신체적 제한을 초래하며, 많은 환자가 궁극적으로 일상적인 이동을 위해 휠체어 사용에 의존하게 됩니다.

FSHD는 골격근에서 DUX4가 잘못 발현되어 근육 조직에 유독한 DUX4 단백질이 존재하기 때문에 발생합니다. 일반적으로 DUX4에 의한 유전자 발현은 초기 배아 발달로 제한되며, 그 이후에는 DUX4 유전자가 침묵합니다. FSHD가 있는 사람의 경우 DUX4 유전자가 유전적 돌연변이의 결과로 "켜져" 있습니다. 그 결과 근육이 죽고 지방으로 대체되어 골격근 약화와 진행성 장애가 발생합니다. 근이영양증의 가장 흔한 형태 중 하나인 FSHD에 대해 승인된 치료법은 없으며 미국에서만 16,000~38,000명의 환자가 있는 것으로 추정됩니다.

로스마피모드 소개

Losmapimod는 선택적 p38α/β 미토겐 활성화 단백질 키나제(MAPK) 억제제로, Fulcrum이 DUX4 발현 감소에서 p38α/β 억제제의 역할을 발견하고 알려진 화합물에 대한 광범위한 검토에 따라 Fulcrum Therapeutics에 의해 GSK로부터 독점적으로 라이선스를 받았습니다. . Fulcrum은 내부 제품 엔진을 활용하여 p38α/β의 억제가 FSHD 환자의 근육 세포에서 DUX4 유전자의 발현을 감소시킨다는 것을 발견했습니다. 로스마피모드는 급성 심근경색증에 대한 여러 2상 시험 및 대규모 3상 시험을 포함하여 여러 적응증에 걸친 임상 연구에서 3,600명 이상의 피험자를 대상으로 평가되었습니다. 이 모든 시험에서 losmapimod에 의한 안전성 신호는 없었습니다. 2020년에는 FSHD 치료제 로스마피모드가 미국 및 유럽 희귀의약품 지정을 받았다.

겸상적혈구병 정보

겸상적혈구병(SCD)은 HBB 유전자의 돌연변이로 인한 적혈구의 유전적 장애입니다. 이 유전자는 체내에서 산소를 운반하는 기능을 하는 단백질 복합체인 헤모글로빈의 핵심 구성요소인 단백질을 암호화합니다. 돌연변이의 결과는 덜 효율적인 산소 수송과 낫 모양의 적혈구 형성입니다. 낫 모양의 이 세포는 건강한 세포보다 훨씬 덜 유연하여 혈관을 막거나 세포를 파열시킬 수 있습니다. SCD 환자는 일반적으로 빈혈, 통증, 감염, 뇌졸중, 심장 질환, 폐 고혈압, 신부전, 간 질환 및 기대 수명 감소를 포함할 수 있는 심각한 임상 결과로 고통받습니다.

FTX-6058 소개

FTX-6058은 세포 및 쥐 모델에서 강력한 HbF 단백질 발현을 유도할 수 있는 EED(배아 외배엽 발달)의 매우 강력한 소분자 억제제입니다. Fulcrum은 약동학 및 인간 용량 시뮬레이션이 FTX-6058이 1일 1회 경구 화합물로 주어질 수 있음을 뒷받침한다고 믿습니다. 겸상적혈구병의 표적으로 EED의 유효성 검증과 FTX-6058의 새로운 HbF 유도 소분자 발견은 Fulcrum의 독점 제품 엔진을 사용하여 수행되었습니다. FTX-6058의 전임상 데이터에 따르면 HbF 수치가 총 헤모글로빈의 약 30%까지 증가했습니다. Fulcrum은 건강한 성인 지원자를 대상으로 FTX-6058에 대한 1상 시험을 수행하고 있습니다.

Fulcrum Therapeutics 소개

Fulcrum Therapeutics는 미충족 의료 수요가 높은 지역에서 유전적으로 정의된 희귀 질환 환자의 삶을 개선하는 데 중점을 둔 임상 단계의 바이오 제약 회사입니다. Fulcrum의 독점 제품 엔진인 FulcrumSeek는 유전자 잘못된 발현의 알려진 근본 원인을 치료하기 위해 유전자 발현을 조절할 수 있는 약물 표적을 식별합니다. 회사는 안면견갑상완 근이영양증(FSHD)의 치료를 위한 임상 2상 개발에 로스마피모드를 진행했습니다. Fulcrum은 또한 겸상 적혈구 질환 및 베타 지중해 빈혈 치료를 위해 태아 헤모글로빈의 발현을 증가시키도록 설계된 소분자인 FTX-6058을 임상 1상 개발로 발전시켰습니다.

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https://finance.yahoo.com/news/fulcrum-therapeutics-reports-recent-business-110100297.html