[미국 주식] Anavex Life Sciences Corp. (AVXL) 주가가 급등한 이유는?

​

​

Anavex Life Sciences, 파킨슨 병 치매 환자 치료를위한 위약 대조 임상 2 상 임상 시험에서 중요한 바이오 마커 상관 관계를 통해 1 차인지 및 2 차 MDS-UPDRS 효능 종점을 개선 한 ANAVEX®2-73 (블라 카메 신) 발표

Anavex Life Sciences Corp.

2021 년 6 월 28 일 월요일 오후 7:00

ANAVEX ® 2-73 처리는 1 차 및 2 차 임상 효능 평가 변수 CoA (p = 0.029) 및 MDS-UPDRS Part III (p = 0.024) 및 MDS의 개선과 유의 한 상관 관계가있는 SIGMAR1 mRNA 바이오 마커의 발현을 크게 증가 시켰습니다. -UPDRS 합계 (p = 0.038)

14.51 점 MDS-UPDRS (운동 장애 사회- 통합 파킨슨 병 평가 척도) 위약 대비 총 점수 개선 (p = 0.034)

데이터는 ANAVEX ® 2-73의 새로운 치료 표적 집단으로서 파킨슨 병에 대한 규제 경로를 강화합니다.

뉴욕, 2021 년 6 월 28 일 (글로벌 뉴스 와이어)-Anavex Life Sciences Corp. ( "Anavex"또는 "Company") (Nasdaq : AVXL), 신경 퇴행 및 신경 발달 치료를위한 차별화 된 치료제를 개발하는 임상 단계 바이오 제약 회사 알츠하이머 병, 파킨슨 병, 레트 증후군 및 기타 중추 신경계 (CNS) 장애를 포함한 장애는 오늘 SIGMAR1 mRNA 발현으로 확립 된 반응의 예측 바이오 마커가 1 차 및 2 차 임상 유효성 평가 변수의 반응과 유의 한 상관 관계가 있다고보고했습니다. , 50mg의 ANAVEX 30mg의 목표 용량에 대한 개념은 동일하게 (1 : 1 : 1의 비율) 파킨슨 병 치매 환자 132 명을 무작위 이중 맹검, 위약 대조 임상 2 상 무작위 ® 2-73 위약 각각있다.

ANAVEX ® 2-73은 시그마 -1 수용체 (SIGMAR1)를 활성화합니다. 데이터에 따르면 SIGMAR1의 활성화는 신체 내에서 완전한 관리 기능의 회복을 가져오고 신경 세포 항상성 회복과 신경 가소성을 촉진하는 데 중추적입니다. 1 최근 독립적 인 연구 결과는 만성 CNS 질환에 대한 보상 메커니즘으로서 SIGMAR1 활성화의 유익한 효과에 대한 이해를 강화합니다. 2

파킨슨 병 (PD)은 만성 CNS 질환이며 알츠하이머 병 다음으로 두 번째로 큰 연령 관련 질환입니다. 3 이 연구는 약물 특이 적 바이오 마커가 파킨슨 병의 임상 효능 종점과 관련이 있음을 처음으로 입증했습니다.

ANAVEX ® 2-73 처리 는 1 차인지 효능 종점, CDR 시스템 연속성에 의해 측정 된 임상 효능과 상관 관계가있는 ANAVEX ® 2-73에 의해 표적화 된 수용체를 암호화하는 유전자 인 SIGMAR1의 상당한 ( p = 0.035) mRNA 발현 증가를 초래했습니다. 주의력 (CoA) ( p = 0.029) 및 CDR 시스템 주의력 (PoA) ( p = 0.015) 및 이차 파킨슨의 효능 종점 운동 장애 사회-통합 파킨슨 병 평가 척도 (MDS-UPDRS) 4 , MDS-UPDRS 파트 III ( p = 0.024) 및 MDS-UPDRS 합계 ( p = 0.038).

파킨슨 병 관련 점수

ANAVEX ® 2-73 고용량은 MDS-UPDRS 총점 ( p = 0.034) 에서 위약 (ITT 모집단)에 비해 통계적으로 유의미한 개선을 보여주었습니다 . 14 주에 기준선부터 시험이 끝날 때까지 MDS-UPDRS 총 점수는 ANAVEX ® 2-73 고용량 그룹 에서 -10.98 점까지 개선되었고 위약 그룹에서 3.53 점까지 악화되었으며 조정 된 평균 차이는 -14.51 점입니다 ( p = 0.034). 이는 14 주 동안 18.9 %의 상대적 개선에 해당합니다.

이것은 의미있는 임상 적 변화를 감지하기 위해 경험적으로 확립 된 컷오프 점수 인 -7.1을 훨씬 초과합니다. 5 참고로 문헌상 파킨슨 병 환자에서 관찰 된 MDS-UPDRS 총점의 악화는 연간 3.99 ~ 7.45 점 범위로 추정된다. 6

ANAVEX ® 2-73으로 치료하면 중등도의 파킨슨 병 환자에서 운동 및 비 운동 증상의 진행을 늦출 수 있습니다. ANAVEX ® 2-73은 또한 파킨슨 병 증상 중증도의 글로벌 종합 점수, MDS-UPDRS 14 주 후 도파민 요법, 레보도파 및 기타 항 -PD 약물을 포함한 표준 치료에 대한 총 점수로 측정했을 때 임상 적으로 의미있는 개선을 가져 왔습니다. 치료는 ANAVEX ® 2-73의 전 세계적 능력을 통해 시급히 충족되지 않은 의학적 요구 인 파킨슨 병으로 진행되는 증상을 완화 및 역전시킬 수 있음을 시사 합니다.

수면은 수면 지속성 또는 수면 장애 증상 발생률을 포함하여 주관적이고 객관적으로 추적 된 변수였습니다. ANAVEX ® 2-73은 수면을 손상시키지 않으며 REM 수면 행동 장애에 긍정적 인 영향을 미칩니다.

치매 관련 점수

CTAD 2020에서 발표 된 알츠하이머 병과 관련하여이 연구에서 이전에보고 된인지 결과 측정은 ANAVEX ® 2-73 고용량과 위약간 에 +42.22의 CDR 시스템 에피소드 기억의 통계적으로 유의 한 개선을 관찰했으며 , 이는 용량 의존적이었습니다 ( p = 0.003). 7 CDR 시스템 에피소드 기억은 ADAS-Cog 점수 (r = 0.7)와 높은 상관 관계 (70 %)를 나타내는 것으로 나타났습니다. 8 계산 된 해당 ADAS-Cog 기준선 점수에서 평균 변화는 고용량 그룹 환자의 경우 -1.9 (개선)이며, 기준선에서 14 주까지 평균 8 % 개선되었습니다. ANAVEX ® 의 차이점2-73 군과 위약군은 14 주에 기준선으로부터의 변화에서 계산 된 해당 ADAS-Cog 점수의 4.0 점 향상이었습니다 ( p = 0.015). 9

ANAVEX ® 2-73 현재 말기 위약 대조 ANAVEX에서 테스트중인 ® 2-73 단계 2B / 3 임상 최근 등록을 완료하고, 동일한 투약 처방을 활용한다 알츠하이머 병의 연구에서와 같이 완성 된 기술 위에-파킨슨 환자 선택 기준이 차별화 된 질병 치매 (ANAVEX ® 2-73-PDD-001) 연구. 10

요약 및 다음 단계

“이것은 현재 SIGMAR1 mRNA 발현으로 확립 된 반응의 예측 바이오 마커를 확인하기위한 두 번째 독립적 인 위약 대조 임상 ANAVEX ® 2-73 임상 2 상 연구입니다. ANAVEX ® 2-73-PDD-001 파킨슨 병 치매 연구와 최근에보고 된 ANAVEX ® 2-73-RS-001 US Rett 증후군 연구는 ANAVEX ® 2-73에 대해 제안 된 메커니즘과 설득력이 일치합니다 .”라고 Christopher U는 말했습니다. Missling, PhD, Anavex 사장 겸 CEO. “우리는 관찰 된 효능과 결합 된 쉽게 접근 할 수있는 예측 바이오 마커가 충족되지 않은 의학적 필요를 가진 두 번째로 큰 CNS 적응증의 효능에 대한 일관된 설명이라고 믿습니다. 이 데이터는 ANAVEX ® 의 기반을 더욱 강화합니다.교차 플랫폼 CNS 약물로서 2-73.”

Michael J. Fox Foundation (MJFF)은 최근 ANAVEX ® 2-73 을 사용한 영상 중심 파킨슨 병 임상 시험을위한 연구 보조금을 Anavex에 수여했습니다 . 11 MJFF는 이전에 Anavex에 연구 보조금을 수여했으며,이 연구는 ANAVEX ® 2-73을 잠재적으로 파킨슨 병에 대한 잠재적 질병 수정 치료제로 확립 한 전임상 연구에 자금을 지원했습니다 . 12

파킨슨 병 치매 환자를 대상으로 한이 개념 증명 2 상 (ANAVEX ® 2-73-PDD-001) 13 연구 의이 설득력있는 바이오 마커 상관 효능 데이터를 통해 데이터를 미국 식품의 약국에 제출하여 규제 지침.

이 연구의 데이터는 과학 의학 회의에서 발표하기 위해 올해 말에 제출 될 것입니다.

Anavex Life Sciences의 제품 포트폴리오 플랫폼에는 알츠하이머 병, 파킨슨 병 및 레트 증후군 치료를위한 경구 용 소분자 약물 선도 후보 ANAVEX ® 2-73과 전두 측두엽 치매를위한 ANAVEX ® 3-71이 포함 됩니다.

파킨슨 병 (PD) 정보

파킨슨 병은 떨림, 사지의 뻣뻣함, 움직임의 둔화, 자세와 균형의 어려움, 비 운동 증상 등 잘 알려진 운동 증상을 특징으로하는 만성 및 진행성 신경 장애입니다. 이 질환은 두 번째로 흔한 신경계 질환이며 미국에서 약 100 만 명, 전 세계적으로 천만 명 이상이이 질환을 앓고 있습니다. 파킨슨 병은 60 세 이상의 사람들에게 더 흔하며 인구의 평균 연령이 증가함에 따라 유병률이 크게 증가 할 것으로 예상됩니다. 현재 파킨슨 병의 치료는 주로 레보도파와 도파민 작용제를 사용하여 질병의 증상을 관리하는 데에만 효과적입니다. 질병이 진행되고 도파민 성 뉴런이 계속 소실됨에 따라

파킨슨 병 치매 (PDD) 정보

파킨슨 병은 65 세 이상 노인의 거의 2 %에 영향을 미치는 것으로 추정되는 노인들에게 상당히 흔한 신경 장애입니다. 파킨슨 재단은 백만 명의 미국인이 파킨슨 병에 걸린 것으로 추정합니다. 파킨슨 병 환자의 최대 80 %가 결국 파킨슨 병 치매를 경험하는 것으로 추정됩니다. 파킨슨 병으로 인한 뇌의 변화는 운동에 중요한 역할을하는 영역에서 시작됩니다. 파킨슨 병의 뇌 변화가 점차 확산됨에 따라 기억력과 주의력, 건전한 판단력, 작업 완료에 필요한 단계 계획 등 정신 기능에 영향을 미치기 시작합니다. 14

ANAVEX ® 2-73-PDD-001 임상 연구 (NCT03774459) 정보

ANAVEX ® 2-73-PDD-001 연구는 파킨슨 병 치매 (PDD) 환자 132 명을 동등하게 무작위 배정한 (비율 1 : 1 : 1) 각각 30mg, 50mg ANAVEX ® 2-73 또는 위약 을 목표로 합니다. 사전 지정된 ANAVEX ® 2-73 관련 바이오 마커에 더하여, SIGMAR1, 안전성 및인지 효능, MDS-UPDRS, 액티 그래피 및 수면 기능이 14주의 연구 기간 동안 평가되었습니다.

연구 포함에는 UK Parkinson 's Disease Society Brain Bank 진단 기준과 일치하는 특발성 파킨슨 병 (PD) 진단이 필요하며, Movement Disorder Society Task Force 임상 진단 기준 및 몬트리올인지 평가 (MoCA)에 따른 PDD (Probable PD Dementia) 진단이 필요합니다. ) 13 ~ 23 점. 혈액 샘플의 DNA 및 RNA는 NGS를 사용하여 분석되었습니다.

연구 참가자는 항 파킨슨 병 약물 (레보도파, 도파민 작용제, MAO-B 억제제 또는 엔 타카 폰 포함)의 안정적인 요법을받을 수있었습니다. 콜린 에스 테라 제 억제제, 리바 스티 그민, 도네 페질 및 갈란 타민 (Exelon ® , Aricept ® 또는 Reminyl ® )을 사용한 치료 도 허용되었습니다.

이 연구는 ANAVEX ® 2-73이 1 일 1 회 최대 50mg까지 경구 투여에서 잘 견디는 것으로 나타났습니다 . 결과는인지 약물 연구 (CDR) 컴퓨터 평가 시스템 분석에서 임상 적으로 의미 있고 용량 의존적이며 통계적으로 유의미한 개선을 보여주었습니다. 이 연구는 ANAVEX에 대한 응답의 유전 적 바이오 마커로 SIGMAR1을 대상의 정밀 의학 접근 검증 ® 그 ANAVEX 확인, 2-73을 ® SIGMAR1 활성화를 통해 2-73 행위.

Choice Reaction Time (p = 0.039) 및 Digital Vigilance ( p = 0.008) 및 CDR 시스템 Episodic Memory ( p = 0.047)에 의해 평가 된 CDR 시스템 Cognitive Domain of Attention의 광범위하고 통계적으로 유의미한 개선으로 , 품질에 영향을 미치는 복잡한인지 작업을 나타냅니다. PD와 AD 모두에서 대부분 장애가있는 비슷한 물건을 선택하고 일상의 개인적인 경험을 기억하는 것과 같은 삶. 15

통계적으로 유의 한 용량 의존적 ( p = 0.003) 에피소드 기억력의 개선은 알츠하이머 병 평가 척도-인지 점수 (ADAS-Cog, r = 0.7)와 높은 상관 관계 (70 %)로 나타났습니다. 16

ANAVEX ®2-73은 수면을 손상시키지 않으며 REM 수면 행동 장애에 긍정적 인 영향을 미칩니다.

ANAVEX ® 2-73은 일반적인 부작용과 관련된 치매 약물에 비해 일반적으로 안전하고 잘 견디며 안전성이 향상되었습니다.

ANAVEX ® 2-73-PDD-001 시험을 완료 한 후 참가자들은 자발적인 48 주 공개 라벨 확장 연구 인 ANAVEX ® 2-73-PDD-EP-001 에 등록 할 수있었습니다. 장내 미생물 총의 기간 효능 및 변화. 17

Anavex Life Sciences Corp. 정보

Anavex Life Sciences Corp. (Nasdaq : AVXL)은 알츠하이머 병, 파킨슨 병, 레트 증후군 및 기타 중추 신경계 (CNS) 질환을 포함한 신경 퇴행성 및 신경 발달 장애의 치료를위한 차별화 된 치료제 개발에 전념하는 상장 바이오 의약품 회사입니다. 통증과 다양한 종류의 암. Anavex의 주요 약물 후보 인 ANAVEX ® 2-73 ( 블라 카메 신 )은 알츠하이머 병에 대한 2a 상 임상 시험을 성공적으로 완료했으며 최근에 파킨슨 병 치매에 대한 2 상 개념 증명 연구와 Rett 증후군 성인 환자를 대상으로 한 2 상 연구를 성공적으로 완료했습니다. . ANAVEX ®2-73은 시그마 -1 및 무스 카린 수용체를 표적으로하여 세포 항상성을 회복시키는 경구 용 약물 후보입니다. 전임상 연구는 알츠하이머 병의 진행을 중단 및 / 또는 역전시킬 수있는 잠재력을 입증했습니다. ANAVEX ® 2-73은 또한 동물 모델에서 항 경련제, 항기 억제, 신경 보호 및 항 우울 특성을 나타내어 간질을 포함한 추가 중추 신경계 장애를 치료할 가능성이 있음을 나타냅니다. Michael J. Fox Foundation for Parkinson 's Research는 이전에 Anavex에게 파킨슨 병 치료 를위한 ANAVEX ® 2-73 을 개발하기위한 전임상 연구 자금을 지원하는 연구 보조금을 수여했습니다 . ANAVEX ®시그마 -1 및 무스 카린 수용체를 표적으로하는 3-71은인지 결핍, 아밀로이드 및 타우 병리를 포함한 트랜스 제닉 (3xTg-AD) 마우스에서 알츠하이머 병의 주요 특징에 대한 질병 조절 활성을 보여주는 유망한 임상 단계 약물 후보입니다. 전임상 시험에서 ANAVEX ® 3-71 은 미토콘드리아 기능 장애 및 신경 염증에 유익한 효과를 보여주었습니다. 자세한 정보는 www.anavex.com 에서 확인할 수 있습니다 . Twitter, Facebook , Instagram 및 LinkedIn 에서 회사와 연결할 수도 있습니다 .

​

https://finance.yahoo.com/news/anavex-life-sciences-announces-anavex-110000682.html