[미국 주식] Intellia Therapeutics, Inc (NTLA) 주가가 급등한 이유는?

Intellia와 Regeneron, 트랜스 티 레틴 (ATTR) 아밀로이드증에 대한 조사 CRISPR 요법 인 NTLA-2001의 단일 주입 후 질병 유발 단백질이 크게 감소한 획기적인 임상 데이터 발표

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2021 년 6 월 26 일 토요일 오후 11:16

CAMBRIDGE, Mass. and TARRYTOWN, NY , June 26, 2021 / PRNewswire /-

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인간의 생체 내 CRISPR 게놈 편집 의 안전성과 효능을 뒷받침하는 최초의 임상 데이터

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진행중인 1 상 시험에서 중간 판독 결과, 단일 0.3mg / kg 용량의 NTLA-2001이 혈청 TTR을 평균 87 % 감소 시켰고, 28 일까지 최대 96 % 혈청 TTR을 감소 시켰으며 용량 의존적 반응을 나타 냈습니다.

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안전 프로필 장려; 28 일까지 처음 6 명의 환자에서 심각한 부작용이 관찰되지 않았습니다.

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뉴 잉글랜드 의학 저널에 게재되고 말초 신경 학회 연례 회의 (PNS) 에서 발표 된 데이터

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Intellia, 6 월 28 일 월요일 8:00 am ET 에 투자자 이벤트 개최

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Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ : NTLA ) 및 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : REGN )는 오늘 개발중인 주요 생체 내 게놈 편집 후보 인 NTLA-2001에 대한 진행중인 1 상 임상 연구에서 긍정적 인 중간 데이터를 발표 했습니다. 트랜스 티 레틴 (ATTR) 아밀로이드증에 대한 단일 용량 치료로. Intellia가 프로그램의 개발 및 상용화 책임자로 운영하는 1 상 연구는 다발 신경 병증 (ATTRv-PN)이있는 유전성 트랜스 티 레틴 아밀로이드증 환자를 대상으로 NTLA-2001을 평가하고 있습니다. NTLA-2001은 인간의 표적 조직에서 유전자의 정확한 편집을 위해 정맥 주입을 통해 전신 투여되는 최초의 CRISPR / Cas9 기반 치료 후보입니다. NTLA-2001은 TTR 을 비활성화하도록 설계되었습니다.간세포의 유전자를 사용하여 잘못 접힌 트랜스 티 레틴 (TTR) 단백질의 생성을 방지합니다.이 단백질은 신체 전체의 조직에 축적되어 ATTR 아밀로이드증의 쇠약 해지고 종종 치명적인 합병증을 유발합니다. 중간 데이터는 오늘 2021 년 PNS (Peripheral Nerve Society) 연례 회의에서 발표 되었으며 The New England Journal of Medicine에 게재 되었습니다 .

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"이것은 CRISPR의 단일 정맥 주입으로 유전 질환을 치료하기 위해 체내 표적 세포를 정밀하게 편집 할 수 있음을 시사하는 최초의 임상 데이터입니다. 중간 결과는 NTLA-2001이 파괴를 중단하고 역전시킬 수있는 잠재력을 가지고 있다는 우리의 믿음을 뒷받침합니다. Intellia 사장 겸 CEO John Leonard , MD는 " ATTR 아밀로이드증의 합병증"이라고 말했습니다. "NTLA-2001에서와 같이간에 CRISPR / Cas9의 표적 전달 문제를 해결하면 치료의 문이 열립니다. 모듈 식 플랫폼을 통해 다양한 다른 유전 질환을 진단 할 수 있으며, 우리는 파이프 라인을 발전시키고 확장하기 위해 신속하게 이동할 계획입니다. 이러한 데이터를 통해 우리는 진정으로 새로운 의학 시대를 열고 있다고 믿습니다. "

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오늘 발표 된 중간 데이터는 현재 영국 과 뉴질랜드 에서 수행되고있는 1 상 연구의 두 단일 상승 용량 코호트에서 처음 6 명의 ATTRv-PN 환자를 대상으로합니다 . 0.1 mg / kg 또는 0.3 mg / kg의 NTLA-2001의 단일 용량이 전신 투여되었습니다. 혈청 TTR 수준의 감소는 기준선부터 28 일까지 측정되었습니다. NTLA-2001로 치료하면 혈청 TTR이 용량 의존적으로 감소했으며, 0.1mg / kg 용량 그룹의 3 명의 환자에서 평균 52 %, 87 % 감소했습니다. 0.3 mg / kg 용량 그룹의 3 명의 환자 중 96 % 감소한 환자 1 명 포함. 대조적으로, 만성 치료가 필요한 ATTRv-PN에 대한 표준 치료는 일반적으로 TTR을 약 80 % 감소시킵니다.

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George D. Yancopoulos , MD, Ph.D 는“이는이 치명적인 질병에 걸린 사람들과 최첨단 연구와 기술을 통해 유전학 기반 의약품의 잠재력을 극대화하기 위해 노력하는 전체 과학 커뮤니티 모두에게 흥미로운 초기 데이터입니다 . ., 생체 내 CRISPR / Cas9 유전자 편집 기술을 발전시키기 위해 2016 년 Intellia와 처음 제휴 한 Regeneron의 사장 겸 최고 과학 책임자치료 개발. "대규모 인간 유전학 연구 덕분에 인간 건강에 영향을 미치는 것으로 확인되고 확인 된 새로운 유전자 표적이 많이 있습니다.이 지식과 ​​단일 CRISPR 주입의 정확성 및 향상된 편의성을 결합하면 치료의 새로운 가능성이 열립니다. 치료조차도 – 생명을 위협하고 역사적으로 해결하기 어려운 질병. "

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두 용량 수준에서 NTLA-2001은 중간 분석에 포함 된 6 명의 환자가 일반적으로 잘 견디 었으며 28 일까지 심각한 부작용과 간 소견이 없었습니다. 지금까지의 안전성 및 내약성 프로파일을 고려할 때 NTLA-2001은 계속되고 있습니다. 더 높은 용량이 질병을 유발하는 단백질 수준의 더 깊은 감소를 초래하여 더 의미있는 임상 적 이점을 얻을 수있는 가능성을 결정하기 위해 연구의 용량 증가 부분에서 평가됩니다. 이 릴리스 날짜를 기준으로 1mg / kg 용량 수준에서 NTLA-2001을 평가하는 코호트 3이 적극적으로 등록하고 있습니다.

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연구의 용량 증량 부분에서 권장 용량을 확인한 후 Intellia는 올해 말 1 상 시험의 파트 2에서 단일 용량 확장 코호트를 시작할 것으로 예상합니다. 1 상 임상 시험 완료 후, 회사는 ATTR 아밀로이드증의 다발 신경 병증 및 심근 병증 증상 모두에 대한 중추적 연구로 이동할 계획입니다.

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"ATTR 아밀로이드증은 일반적으로 만성적 인 평생 치료가 필요한 진행성 치명적 질환입니다. 이러한 잠정 1 상 데이터는 NTLA-2001을 시중 또는 개발중인 유일한 치료법으로 뒷받침합니다."라고 Julian Gillmore , MD, Ph.D. D., National Amyloidosis Centre, UCL Division of Medicine, Royal Free Hospital, UK 및 1 단계 연구의 국가 조정 조사관의 의학 교수. "최초의 전신적 투여 CRISPR 치료 후보로서 NTLA 2001 방송 강한 전위 제균하여 잘못 폴딩 TTR 단백질의 생산과 축적을 정지 TTR을질병의 근원에있는 유전자. 이 접근법은 모든 형태의 ATTR 아밀로이드증을 앓고있는 환자에게 평생 동안 변화하는 혜택을 제공 할 수 있습니다. 이들은 표준 치료를받는 동안 쇠약 증상과 질병의 합병증을 계속 경험합니다. 추가 조사가 필요하지만 이러한 결과는 매우 고무적입니다. "

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Intellia는 올해 말 의료 또는 과학 회의에서 연구의 추가 데이터를 발표 할 계획입니다.

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Intellia 치료 투자자 이벤트 및 웹 캐스트 정보

Intellia가에서 라이브 웹 캐스트를 개최한다 2021년 6월 28일 (월요일)을 에서 동부 표준시 오전 8시 제시된 데이터를 검토 할 수 있습니다. 웹 캐스트에 참여하려면이 링크 또는 회사 웹 사이트 www.intelliatx.com 의 투자자 및 미디어 섹션의 이벤트 및 프레젠테이션 페이지 를 방문하십시오 . 웹 캐스트 재생은 전화 후 최소 30 일 동안 Intellia 웹 사이트에서 제공됩니다.

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NTLA-2001에 관하여

노벨상을 수상한 CRISPR / Cas9 기술에 기반한 NTLA-2001은 잠재적으로 ATTR 아밀로이드증에 대한 최초의 치료 치료제가 될 수 있습니다. NTLA-2001은 인체 내부의 유전자를 편집하기 위해 전신적으로 또는 정맥을 통해 투여되는 최초의 CRISPR 치료 후보입니다. Intellia의 독점적 인 비 바이러스 플랫폼은 지질 나노 입자를 배포하여 두 부분으로 된 게놈 편집 시스템을간에 전달합니다. 질병을 유발하는 유전자에 특화된 가이드 RNA와 정밀 편집을 수행하는 Cas9 효소를 인코딩하는 메신저 RNA입니다. 생체 내 후 깊고 오래 지속되는 트랜스 티 레틴 (TTR) 감소를 보여주는 강력한 전임상 데이터표적 유전자의 비활성화는 단일 투여 치료제로서 NTLA-2001의 잠재력을 지원합니다. 2021 년 6 월에 발표 된 잠정 1 상 임상 데이터 는 NTLA-2001의 단일 용량 후 TTR 단백질의 실질적이고 용량 의존적 감소를 확인합니다. Intellia는 Regeneron과의 다중 대상 발견, 개발 및 상용화 협력의 일환으로 NTLA-2001의 개발 및 상용화를 이끌고 있습니다.

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NTLA-2001 임상 프로그램에 대하여

글로벌 1 상 시험은 다발 신경 병증 (ATTRv-PN)을 동반 한 유전성 트랜스 티 레틴 아밀로이드증이있는 성인을 대상으로 NTLA-2001에 대한 공개 라벨, 다기관, 2 부 연구입니다. 시험의 주요 목적은 NTLA-2001의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 것입니다. 환자는 정맥 투여를 통해 NTLA-2001의 단일 용량을받습니다. 이 연구는 38 명 (연령 18~80년)까지 등록하고 2021 년 방문 이후에 시작될 것으로 예상되는 용량 확장 단계에 이어 단일 상승 용량 단계로 구성됩니다 clinicaltrials.gov (NCT04601051) 또는 eudract 자세한 내용은 .ema.europa.eu / (2020-002034-32)를 참조하십시오.

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등록은 영국과 뉴질랜드 의 임상 시험 사이트에서 진행 중이며 Intellia는 계획된 글로벌 연구 확장을 지원하기 위해 추가 규제 신청서를 제출하고 있습니다. 1 상 임상 시험 완료 후, 회사는 ATTR 아밀로이드증의 다발 신경 병증 및 심근 병증 증상 모두에 대한 중추적 연구로 이동할 계획입니다.

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트랜스 티 레틴 (ATTR) 아밀로이드증에 대하여 트랜스 티

레틴 아밀로이드증 또는 ATTR 아밀로이드증은 드물고 진행성이며 치명적인 질병입니다. 유전성 ATTR (ATTRv) 아밀로이드증은 사람이 TTR에 돌연변이를 가지고 태어 났을 때 발생합니다.간에서 잘못 접히는 경향이있는 구조적으로 비정상적인 트랜스 티 레틴 (TTR) 단백질을 생성하게하는 유전자. 이러한 손상된 단백질은 체내에서 아밀로이드로 축적되어 심장, 신경 및 소화계를 포함한 여러 조직에서 심각한 합병증을 유발합니다. ATTRv 아밀로이드증은 주로 신경 손상을 유발할 수있는 다발 신경 병증 (ATTRv-PN) 또는 심부전으로 이어질 수있는 심근 병증 (ATTRv-CM)으로 나타납니다. 유전 적 돌연변이가없는 일부 개체는 시간이 지남에 따라 불안 정해져 질병을 일으키는 아밀로이드 침착 물에서 잘못 접 히고 응집되는 돌연변이되지 않은 또는 야생형 TTR 단백질을 생산합니다. 야생형 ATTR (ATTRwt) 아밀로이드증이라고하는이 상태는 주로 심장에 영향을 미칩니다. 전 세계적으로 약 50,000 명이 ATTRv 아밀로이드증을 앓고 있으며 200,000 ~ 500 명 사이에 살고 있습니다.

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Intellia Therapeutics 소개

임상 단계의 선도적 인 게놈 편집 회사 인 Intellia Therapeutics는 CRISPR / Cas9 기술을 사용하여 잠재적으로 치료 가능한 새로운 치료제를 개발하고 있습니다. CRISPR / Cas9의 변형 잠재력을 완전히 실현하기 위해 Intellia는 두 가지 기본 접근 방식을 추구하고 있습니다. 이 회사의 생체 내 프로그램은 치료법으로 정맥 투여 CRISPR을 사용하며, 독점 전달 기술을 통해 특정 표적 조직 내에서 질병을 유발하는 유전자를 매우 정밀하게 편집 할 수 있습니다. Intellia의 생체 외프로그램은 CRISPR을 사용하여 암과자가 면역 질환을 치료하기 위해 환자 자신의 세포를 제거, 재 설계 및 재 주입함으로써 치료법을 만듭니다. Intellia의 깊은 과학, 기술 및 임상 개발 경험과 강력한 지적 재산 포트폴리오를 통해 회사는 CRISPR / Cas9의 모든 잠재력을 활용하여 새로운 종류의 유전 의학을 만드는 데 리더십 역할을 할 수있었습니다.

https://finance.yahoo.com/news/intellia-regeneron-announce-landmark-clinical-151600601.html