# 급등이유
주가가 급등한 이유는?
어셔 증후군 QR-421a의 임상시험에서 긍정적인 결과 발표 및 중추적 시험 계획을 발표했기 때문
QR-421a는 BCVA (Best Corrected Visual Activity), 정적 주변 측정 및 망막 영상 (OCT)을 포함한 여러 시력 측정에서 일치하는 이점을 입증했습니다.
QR-421a는보고 된 심각한 부작용없이 잘 견디는 것으로 관찰되었습니다.
2021 년 말까지 두 가지 중요한 2/3 상 시험이 시작될 것으로 예상됩니다.
오늘 오전 8시 15 분 EDT에 컨퍼런스 콜을 주최하는 경영진
네덜란드 라이덴 & 매사추세츠 주 캠브리지, 2021 년 3 월 24 일 질병 (IRD들)는 오늘 자사의 단계 1/2의 계획 분석 결과를 발표 스텔라 인해 어셔 증후군과 비 syndromic 색소 성 망막염 (NSRP)와 성인에서 QR-421A의 시험 USH2A을엑손 13 돌연변이. 임상 시험에서 QR-421a는 단일 투여 후 시력, 시야 및 광학 일관성 단층 촬영 (OCT) 망막 영상을 포함하여 일치하게 움직이는 여러 시력 측정에 대한 이점을 입증했습니다. QR-421a는 심각한 부작용이보고되지 않은 상태에서 잘 견디는 것으로 관찰되었습니다. 이러한 결과를 바탕으로 회사는 QR-421a를 2021 년 말까지 두 개의 병렬 중추적 인 2/3 상 임상 시험으로 발전시킬 계획입니다. 하나는 중등도 초기 환자, 하나는 고급 환자입니다.
Aniz Girach, MD, Chief는“적절한 등록 종점, 용량, 투여 간격 및 환자 모집단을 결정하는 등 Stellar 시험을 위해 설정 한 모든 목표를 충족하게되어 기쁩니다. ProQR 의료 책임자,“단지 1 회 투여로 QR-421a는 여러 일치하는 시력 측정에서 치료되지 않은 눈과 비교하여 치료 된 눈에서 관찰 된 이점이있는 임상 개념 증명을 보여주었습니다. 예상대로, 우리는 느리게 진행되고 쇠약 해지는 안구 질환에서 진행된 환자와 중등도 환자 모두에서 이점을 확인하여 USH2A로 인한 Usher 증후군 및 nsRP 환자를위한이 중요한 조사 요법을 발전시킬 수 있었습니다.엑손 13 돌연변이. 사전 규제 지침에 따라 QR-421a를 중추적 테스트로 발전시키기위한 프로토콜을 제출할 계획입니다. 이것은 중증 유전성 망막 질환을 대상으로하는 두 번째 프로그램으로, 중추적 인 시험으로 옮겨 가고 있으며, 우리는 RNA 치료 플랫폼과 임상 개발을 통해 이러한 프로그램을 설계하고 효율적으로 수행 할 수있는 우리의 능력을 더욱 검증한다고 믿습니다.”
"QR-421a에 대한 안전성 프로필과 효능 결과는 매우 고무적입니다."라고 몬트리올 아동 병원의 임상 과학자이자 McGill University 교수진의 Robert Koenekoop, MD, MSc, PhD, FRCS (C), FARVO는 말했습니다. 의학 및 소아 외과. “ USH2A 엑손 13 돌연변이 로 인한 어셔 증후군과 비신 드로 믹 망막염 은 이러한 질병과 관련된 심각한 시력 상실을 치료하기위한 승인 된 치료법이 없기 때문에 충족되지 않은 높은 의학적 요구를 나타내는 파괴적인 망막 질환입니다. 환자들의 치료에 대한 가장 큰 희망은 질병의 진행을 멈추고 시력 상실을 예방하는 것이며, 이러한 결과는 QR-421a가 시력을 안정시킬 잠재력이 있음을 시사합니다. 이 흥미 진진한 프로그램이 중추적 인 시험 개발로 발전하기를 기대합니다.”
QR-421a 1/2 상 시험 결과
안전 데이터
QR-421a는 모든 용량에서 잘 견디는 것으로 관찰되었습니다. 보고 된 심각한 부작용은 없었고 염증도 관찰되지 않았습니다. 한 환자는 치료받은 눈과 치료받지 않은 눈 모두에서 기존 백내장이 악화되었습니다. 둘 다 조사관과 관련된 치료가 아닌 것으로 간주되었습니다. 한 환자는 표준 치료로 관리 된 기존 낭포 성 황반부 종 (CME)의 진행을 보였습니다. 백내장과 CME는 모두이 질병의 자연사에서 높은 발생률과 관련이 있습니다.
효능 데이터
기준선 특성의 주요 차이점을 고려할 때, 환자는 기준선 시력에 따라 "고급"및 "초기-중등도"모집단으로 분류되었습니다.
고급 환자에서 효능의 주요 척도는 BCVA입니다. 초기 중등도 환자에서 효능의 주요 척도는 정적 주변 측정법에 의한 시야 측정입니다. QR-421a로 치료받은 환자는 단일 주사 후 진행된 환자와 초기 중등도 환자 집단 모두에서 질병 단계와 일치하는 종말점에서 반응했습니다.
Stellar 시험 에서 연구 된 세 가지 용량 모두 전임상 데이터에 의해 예측 된대로 활성 인 것으로 관찰되었습니다. 동형 접합 또는 이형 접합 환자, 또는 어셔 증후군 또는 비 신드롬 색소 성 망막염 환자에 근거하여 차이가 관찰되지 않았습니다. 이러한 결과는 QR-421a의 전임상 데이터와 일치합니다.
고급 환자 분석
시력
최상의 교정 시력 (BCVA)은 당뇨병 성 망막증 조기 치료 (ETDRS) 레터 차트에서 측정 된 중심 시력 또는 시력의 선명도를 측정 한 것입니다.
모든 치료 된 환자 (n = 14)에서, 단일 주사 후 치료되지 않은 (대측) 눈에 비해 치료 된 눈에서 48 주째에 6.0 글자의 평균 이점이 관찰되었습니다.
진행성 질환 환자 (n = 6) 중 치료되지 않은 눈과 비교하여 치료 된 눈에서 48 주차에 평균 9.3 글자의 이익이 관찰되었으며 그 이익은> 12 개월 동안 유지되었습니다. 6 명의 고급 환자 모두 치료 안구에 이점이있는 반면, 가짜 그룹의 환자는 치료 안구에 이점이 없었습니다.
초기 중등도 환자 분석
정적 둘레
정적 주변 측정은 주변 망막의 시야와 망막 감도를 평가합니다.
치료받은 모든 환자에서 평균 총 망막 민감도 개선은 치료되지 않은 눈에 비해 치료 된 눈에서 최대 40dB 더 높았으며, 1 회 주사 후 6 개월 이상 효과가 유지되었습니다.
망막 민감도가 ≥7db 개선 된 평균 망막 위치 (loci) 수는 치료되지 않은 눈에 비해 치료 된 눈에서 이점을 보여 주었으며, 치료 된 눈에서 평균 9 개까지 ≥7db 개선되었습니다.
초기 중등도 환자 (n = 8)에서 치료 된 눈의 평균 13 개 유전자좌가 동일한 시점에 치료되지 않은 눈의 7 개 유전자좌에 비해 7db 이상 개선되었습니다.
광 수용체 생존력의 객관적인 평가 인 Ellipsoid Zone 층의 OCT 기반 평가 및 미세 주변 측정과 같은 중앙 시각 기능의 기타 측정에서 일치하는 이점이 언급되었습니다. Sham 치료 눈은 모든 끝점에서 치료되지 않은 눈과 유사하게 반응했습니다.
중요한 시험
이러한 결과를 바탕으로 회사는 두 가지 중추적 인 2/3 상 임상 시험을 수행 할 계획입니다. 초기 규제 지침에 따라 회사는 2/3 상 시험을 시작하기위한 프로토콜을 제출할 계획입니다. 각 시험은 결과에 따라 잠재적으로 유일한 등록 시험의 역할을 할 수 있습니다. 규제 당국과의 연구 설계가 완료 될 때까지 시험은 2021 년 말 이전에 시작될 것으로 예상됩니다. 두 시험 모두 글로벌 우수 센터에서 수행 될 것으로 예상됩니다.
고급 인구의 시리우스 재판
" Sirius "시험은 기준선 BCVA ≤20 / 40 인 고급 환자에 초점을 맞춘 2/3 상 연구입니다. Sirius 의 예비 설계 는 이중 마스크, 무작위, 가짜 제어, 24 개월, 다중 용량 연구입니다. 이 시험은 동형 접합 및 이형 접합 환자를 포함 하여 USH2A 엑손 13 돌연변이 로 인해 어셔 증후군 및 nsRP를 가진 약 100 명의 성인을 등록 할 것으로 예상됩니다 . 이 시험의 1 차 평가 변수는 18 개월의 BCVA이며 초기 중간 분석이 가능합니다. 이 3 군 연구에서는 6 개월마다 투여되는 두 가지 다른 용량을 연구하고 세 번째 군은 가짜 치료를 받게됩니다.
초기 중간 인구를 대상으로 한 Celeste 재판
Sirius 와 병행 하여 회사 는 초기 중등도 환자를 대상으로 " Celeste "2/3 상 시험 을 시작할 계획 입니다. Celeste 의 예비 설계 는 이중 마스크, 무작위, 가짜 제어, 24 개월, 다중 용량 연구입니다. 이 시험은 USH2A 엑손 13 돌연변이 로 인해 어셔 증후군 및 nsRP를 가진 성인 약 100 명을 등록 할 것으로 예상됩니다 . 이 시험의 1 차 평가 변수는 18 개월의 정적 주변 측정을 기반으로하며, 초기 중간 분석의 가능성이 있습니다. 이 3 군 연구에서는 6 개월마다 투여되는 두 가지 다른 용량을 연구하고 세 번째 군은 가짜 치료를 받게됩니다.
Benjamin R. Yerxa는 " USH2A 엑손 13 돌연변이 로 인해 현재 Usher 증후군 2A 및 nsRP 환자 16,000 명 이상에 대한 치료법이 없습니다. 우리는 QR-421a가이 중요한 충족되지 않은 요구를 해결할 가능성에 대해 기대하고 있습니다."라고 말했습니다. Foundation Fighting Blindness의 최고 경영자 PhD. “우리는 QR-421a가 중추적 인 테스트로 발전하고있는 것을 보고 기쁘고, USH2A 돌연변이 및 기타 희귀 성으로 인한 실명으로 영향을받는 어린이, 성인 및 가족을 잠재적으로 돕기 위해 RNA 요법 파이프 라인을 발전시킴으로써 ProQR의 작업을 지원하게 된 것을 기쁘게 생각합니다. 유전 된 망막 질환.”
전화 회의
경영진은 오늘 오전 8시 15 분 EDT에 웹 캐스트 컨퍼런스 콜 중에 데이터에 대해 논의 할 것 입니다. 전화 접속 세부 정보는 + 1631-510-7495 (미국), +31 (0) 20714 3545 (NL), 회의 ID : 8596733입니다.
웹 캐스트 아카이브는 발표일로부터 약 30 일 동안 사용할 수 있습니다.
QR-421a의 1/2 상 스텔라 시험
스텔라 임상 시험은 무작위, 가짜 제어, 단일 오름차순 용량, 글로벌, 다기관, 24 개월 연구입니다. 이 연구에는 총 20 명의 환자가 포함되었으며,이 중 14 명은 QR-421a를 1 회 투여했고 6 명은 마스킹을위한 단일 가짜 절차를 받았습니다. 등록 된 14 명의 QR-421a 치료 환자 (평균 연령 46 세)는 질병 단계에 따라 다양했으며 진행된 환자로 분류되었습니다 (기준 시력이 70 자 미만이거나 LogMAR 0.3과 동등하거나 20 세 미만인 환자로 정의 됨) Snellen 차트에서 / 40) 또는 초기 중등도 환자. 6 명의 환자는 진행성 질환이 있었고 8 명의 환자는 조기 중등도 질환이있었습니다. 세 가지 다른 용량 수준이 연구되었습니다. 집단은 또한 어셔 증후군 (n = 7) 및 nsRP (n = 7) 둘 다의 질병 특성과 동형 접합 (n = 9) 및 이형 접합 (n = 5) 피험자의 유전 적 배경이 다양했습니다. USH2A 엑손 13 돌연변이. 대부분의 환자는 48 주까지 추적되었고 한 명의 환자는 96 주까지 추적되었습니다.
어셔 증후군 2a 형 및 비신 드로 믹 색소 성 망막염 정보
어셔 증후군은 난청과 실명의 주요 원인입니다. 어셔 증후군 2a 형 환자는 일반적으로 청력 상실로 태어나 성인기에 점진적인 시력 상실이 시작됩니다. 시력 상실은 비신 드로 픽 색소 성 망막염이라는 관련 질환에서 청력 상실없이 발생할 수도 있습니다. 어셔 증후군 2a 형 및 비신 드로 믹 색소 성 망막염은 USH2A 유전자의 돌연변이로 인해 발생할 수 있습니다 . 현재까지 USH2A의 돌연변이와 관련된 시력 상실을 치료하는 승인 된 의약품이나 임상 개발중인 치료제는 없습니다 .
QR-421a 정보
QR-421a는 USH2A 유전자 의 엑손 13의 돌연변이로 인한 어셔 증후군 2a 형 및 비 신드롬 색소 성 망막염에서 시력 상실의 근본 원인을 해결하기 위해 고안된 최초의 연구용 RNA 요법입니다 . QR-421a는 환자의 시력 상실을 멈추거나 역전시키기 위해 엑손 스키핑 접근법을 사용하여 기능성 usherin 단백질을 복원하도록 설계되었습니다. QR-421a는 눈에 유리 체내 주사를 통해 투여 할 예정이며 미국과 유럽 연합에서 희귀 의약품 지정을 받았으며 FDA로부터 빠른 추적 및 희귀 소아 질환 지정을 받았습니다.
ProQR Announces Positive Results from Clinical Trial of QR-421a in Usher Syndrome and Plans to Start Pivotal Trials
ProQR is a clinical stage biotech company based in the Netherlands that discovers and develops unique RNA-based therapies for severe genetic disorders.
www.proqr.com
기업 정보
네덜란드 라이덴과 매사추세츠 주 케임브리지에 위치한 ProQR Therapeutics (Nasdaq : PRQR)는 유전 실명에 중점을 둔 심각한 유전 적 희귀 질환 치료 용 RNA 요법을 개발하는 임상 단계 생명 공학 회사입니다.
유리 체내 전달을 기반으로하는 당사의 플랫폼은 화학적으로 변형 된 단일 가닥 RNA 올리고 뉴클레오티드를 사용하여 결함있는 RNA를 복구합니다. 300 개 이상의 유전 된 망막 질환에 대한 충족되지 않은 높은 요구를 감안할 때, 당사의 RNA 요법은 시력 상실을 멈추거나 되돌림으로써 삶을 변화시킬 수있는 광범위한 잠재력을 가지고 있습니다. 우리는 LCA10에 대한 중추적 인 2/3 상 시험에서 sepofarsen을 평가하고, RP 및 Usher 증후군에 대한 1/2 상 시험에서 QR-421a, RP에 대한 QR-1123과 함께 초기 단계 자산의 발전을 평가하고 있습니다.
기업 프레젠테이션
https://www.proqr.com/files/2021-03/ProQR-Corporate-Presentation_0.pdf
공식 홈페이지
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