안녕하세요. 옆집 세라입니다. 오늘의 전일대비 상승율 1위는Prevail Therapeutics Inc 가 되겠습니다.
주가가 급등한 이유는?
Eli Lilly 가 Prevail Therapeutics를 인수하기로 발표했기 때문
Lilly Announces Agreement to Acquire Prevail Therapeutics
/PRNewswire/ -- Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) and Prevail Therapeutics Inc. (NASDAQ: PRVL) today announced a definitive agreement for Lilly to acquire...
www.prnewswire.com
https://finance.yahoo.com/m/2e1476fa-3736-3ed6-adff-3591e10e16aa/prevail-therapeutics-stock.html
Prevail Therapeutics stock nearly doubles after Eli Lilly buyout deal
Shares of Prevail Therapeutics Inc. nearly rocketed 98.3% in premarket trading Tuesday, after the gene therapy company agreed to be acquired by Eli Lilly & Co. in a deal with a total value of $1.04 billion. Lilly's stock edged up 0.5% ahead of the open. Under terms of the deal, Lilly will buy Prevai...
finance.yahoo.com
기업 소개
Prevail Therapeutics에서는 파킨슨 병 및 기타 신경 퇴행성 질환 환자의 기저 질환 과정을 늦추거나 중지시키기위한 유전자 요법 파이프 라인을 개발하고 있습니다. 우리는 신경 퇴행성 질환에 대한 잠재적 인 질병 수정 표적을 가리키는 인간 유전학의 최근 혁신을 활용하고 있습니다. 우리의 프로그램은 현재 충족되지 않은 긴급한 필요가있는 환자 집단을 대상으로하는 정밀 의학 접근 방식을 활용하며, 현재 질병의 진행 과정을 수정하는 사용 가능한 치료법이 없습니다.
Prevail은 Asa Abeliovich, M.D., Ph.D., OrbiMed 및 GBA와 함께 파킨슨 병을위한 Silverstein Foundation의 공동 노력으로 설립되었습니다. 그는 파킨슨 병 및 관련 질환을 근절하기위한 공통된 비전을 공유했습니다. REGENXBIO와의 파트너십을 통해 NAV AAV9 벡터 기술을 활용하여 유전자 치료 프로그램의 파이프 라인을 발전시키고 있습니다. 우리는 유 전적으로 정의 된 환자 집단을위한 AAV9 기반 유전자 치료법을 개발하고 있으며, 이는 환자 결과를 개선하는 질병 수정 치료법을 만들 확률을 높일 것이라고 믿습니다.
Prevail은 세계적 수준의 리더십 팀, 파트너, 투자자와 함께 2017 년에 출시되었습니다. 우리는 뉴욕시 알렉산드리아 생명 과학 센터에 본사를두고 있습니다.
파이프라인
1.PR001
PR001은 GBA1 돌연변이 (PD-GBA) 및 신경 병성 고셔병 (nGD)이 있는 파킨슨 병 환자를위한 잠재적으로 질병을 수정하는 단일 용량 유전자 요법으로 개발되고 있습니다.
PD-GBA와 고셔병은 GBA1 이라는 동일한 유전자의 돌연변이에 의해 발생합니다 . 이 유전자에는 노화와 함께 축적되는 것으로 알려진 세포 성분의 일종 인 당지질의 폐기 및 재활용에 필요한 리소좀 효소 베타-글루코 세레브로시다 제 또는 GCase를 만드는 지침이 포함되어 있습니다. PD-GBA 환자는 GBA1의 하나 이상의 염색체 사본에 돌연변이가있는 반면, 고셔병 환자는 두 염색체 사본 모두에 돌연변이가 있습니다. GCase가 충분하지 않으면 당지질이 축적되어 리소좀 기능 장애를 일으키고 세포에서 단백질 α-Synuclein의 응집을 일으켜 PD-GBA 및 신경 병성 고셔병 뒤에 염증과 신경 퇴행을 일으킨다 고 믿습니다.
PR001은 잘 연구 된 바이러스 벡터 AAV9를 사용하여 GBA1 유전자 의 건강한 사본을 뇌에 전달합니다. 우리의 임상 시험에서 PR001은 1 세기 동안 인간에게 안전하게 사용되어 온 직접적이고 비수술 적 기법 인 물통 마그나 (cisterna magna)라고하는 척추관 위 영역에 1 회 주사로 투여됩니다.
미국 FDA는 PD-GBA 치료 및 nGD 치료를 위해 PR001에 대한 Fast Track 지정을 부여했습니다. 또한 고셔병 환자 치료를위한 PR001에 대한 희귀 의약품 지정과 nGD 치료를위한 희귀 소아과 질병 지정을 부여했습니다.
PR001 현재 우리의에서 연구되고 추진의 재판, PD-GBA 환자의 치료를위한 PR001의 단계 1/2 임상 시험.
NGD의 치료를위한 PR001에 대한 IND 활성이며, 제공 할 , 제 2 형 GD 환자의 치료를위한 PR001의 우리의 위상 1/2 임상 시험, 모집합니다.
2.PR006
PR006은 GRN 돌연변이 (FTD-GRN)가 있는 전두 측두엽 치매 환자를위한 잠재적으로 질병을 수정하는 단일 용량 유전자 치료법으로 개발되고 있습니다.
FTD-GRN은 리소좀에서 뇌 세포 외부와 세포 내부 모두에서 발견되는 단백질 인 프로 그래 눌린이 부족하여 발생하는 빠르게 진행되는 신경 퇴행성 질환입니다. 건강한 수준의 프로 그래 눌린은 리소좀 기능, 신경 생존 및 뇌 기반 면역 세포의 일종 인 미세 아교 세포의 정상적인 활동과 같은 세포 과정에 필요합니다. FTD-GRN 환자에서 유전자의 돌연변이 GRN 몸 원인은 불충분 한 progranulin을 생산합니다. 효소가 충분하지 않으면 리소좀은 단백질을 효과적으로 분해하거나 재활용 할 수 없습니다. 이것은 염증과 신경 퇴화로 이어집니다.
PR006은 건강한 GRN 유전자를 중추 신경계 (CNS)로 전달하여 프로 그래 눌린 수준을 증가시킴으로써 FTD-GRN 환자의 질병 진행을 늦추거나 중지 시키도록 설계되었습니다 . PR001과 마찬가지로 PR006은 잘 연구 된 바이러스 벡터 AAV9를 사용하여 물통에 주사하여 투여됩니다.
미국 FDA는 FTD 치료를위한 희귀 의약품 지정과 FTD-GRN 치료를위한 Fast Track 지정을 부여했습니다. 유럽위원회는 FTD 치료를 위해 PR006에 대해 고아 지정을 부여했습니다.
PR006 현재 우리의에서 연구되고있다 선포의 시험, FTD-GRN 환자의 치료를위한 PR006의 단계 1/2 임상 시험.
3.PR004
PR004는 특정 synucleinopathies 환자를위한 전임상 개발에서 유전자 치료입니다. PR004는 AAV9 벡터를 사용하여 글루코 세레브로시다 제 (GCase)를 코딩 하는 GBA1 유전자와 α- 시누 클레인의 발현을 억제하는 분자를 전달합니다.
경영진 정보
https://www.prevailtherapeutics.com/about-prevail/#executive-team
About Prevail • Prevail
About Us Gene Therapies to Slow or Stop the Neurodegenerative Process At Prevail Therapeutics, we are developing a pipeline of gene therapies to slow or stop the underlying disease process for patients with Parkinson’s disease and other neurodegenerative disorders. We are leveraging recent breakthro...
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공식 홈페이지
https://www.prevailtherapeutics.com/
Prevail
The Science to Prevail We are developing disease-modifying gene therapies for patients with Parkinson’s disease and other neurodegenerative disorders. learn more verb \ pre·vail \ pre-‘vāl To prove more powerful than opposing forces. To be victorious. To gain ascendance through strength. To triumph....
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이 정보는 자매블로그 네이버 [옆집세라의 주식노트] 에서 2020. 12. 15. 23:07 에 게재된 내용입니다.
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