보야저 테라퓨틱스, 신경 및 심혈관 유전자 치료 프로그램을 가능하게 하는 차세대 TRACERᵀᴹ AAV 캡시드에 대한 라이선스 옵션 계약을 화이자와 발표
2021년 10월 6일
매사추세츠주 캠브리지, 2021년 10월 6일 (글로브 뉴스와이어) -- 보이저 테라퓨틱스, Inc. (Nasdaq: VYGR)은 생명을 바꾸는 치료제와 차세대 AAV(아데노 관련 바이러스) 플랫폼 기술을 개발하는 유전자 치료제 회사로 오늘 협약을 발표했다. 화이자 Inc(NYSE: PFE)는 유전자 개발, 제조 및 상업화를 위한 화이자의 노력의 일환으로 Voyager의 RNA 기반 TRACER TM (Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA) 스크리닝 기술 에서 생성된 새로운 캡시드에 대한 라이선스 옵션을 행사할 수 있습니다. 특정 신경 및 심혈관 질환을 치료하기 위해 2개의 공개되지 않은 이식 유전자를 사용하는 치료법.
"이번 거래는 기존 AAV 혈청형보다 낮은 용량에서 더 큰 특이성과 더 적은 표적 외 위험으로 원하는 세포와 조직을 표적으로 하는 새로운 AAV 캡시드를 식별할 수 있는 우리 TRACER 플랫폼의 잠재력을 강조합니다"라고 말했습니다. 마이클 히긴스, 보이저의 임시 CEO. "우리는 우리의 TRACER 플랫폼이 향상된 혈액뇌장벽 침투성 캡시드뿐만 아니라 다양한 조직과 세포 유형에 걸쳐 향상된 친화성을 가진 새로운 캡시드를 생산할 수 있는 능력을 가지고 있다고 믿습니다. 충족되지 않은 의학적 요구가 있는 다양한 질병.”
"Voyager와의 협력은 화이자 우리의 업계 최고의 유전자 치료 포트폴리오를 더욱 발전시키는 데 도움이 될 수 있는 추가 AAV 캡시드에 대한 액세스를 제공합니다.”라고 말했습니다. 셍 쳉, Ph.D., 수석 부사장 겸 최고 과학 책임자 화이자의희귀질환연구과. "우리는 지금까지 보이저의 결과에 깊은 인상을 받았으며 특정 신경 및 심혈관 질환을 앓고 있는 환자를 위한 새로운 치료 옵션의 개발을 가속화하는 데 도움이 되는 이 새로운 캡시드를 사용할 가능성에 대해 열광적입니다."
Voyager의 TRACER 플랫폼에서 파생된 독점 AAV 캡시드는 비인간 영장류(NHP)에서 측정한 기존 AAV 캡시드와 비교하여 우수한 혈액-뇌 장벽 침투, 강화된 심장 근육 친화성 및 표적 조직에서의 증가된 이식유전자 발현을 입증했습니다. 보이저(Voyager)는 제 24 차 연차총회 에서 데이터를 발표 했다.미국 유전자 학회 그리고 세포치료제NHP에 정맥내 투여했을 때 광범위한 뇌 영역에 걸쳐 기존 AAV9에 비해 1,000배 이상 증가된 이식유전자 발현을 입증하는 한 캡시드 후보의 경우. 제시된 결과에는 또한 기존의 AAV9에 비해 현저하게 향상된 심장 근육 전달 및 후근 신경절 탈표적화를 나타내는 또 다른 캡시드 후보가 포함되었습니다. Voyager는 광범위한 질병을 치료하기 위한 유전자 요법에 사용하기 위해 여러 조직 및 세포 유형을 표적으로 하는 추가 독점 AAV 캡시드를 식별하기 위해 TRACER 플랫폼으로 추가 스크리닝을 수행하고 있습니다.
계약 조건에 따라, 화이자Voyager의 TRACER 플랫폼에서 중추신경계 및 심장 친화성을 위해 선택된 새로운 캡시드를 평가하고 2개의 공개되지 않은 이식유전자를 포함하는 화이자의 AAV 유전자 치료법 개발에 독점적으로 사용할 캡시드를 라이선스하는 옵션을 행사할 권리가 있습니다. 이 이식유전자는 보이저의 내부 파이프라인을 위해 계획된 것과 구별됩니다. Voyager는 다른 이식유전자와 함께 사용하기 위해 허가된 모든 캡시드 및 TRACER 기술의 기타 모든 애플리케이션에 대한 글로벌 권리를 보유합니다.
보야저가 받을 3천만 달러 선불이며 최대 받을 자격이 있습니다. 2천만 달러 두 가지 옵션에 대한 행사 수수료 화이자서명 후 12개월 이내. 또한 Voyager는 최대5억 8천만 달러 공개되지 않은 두 가지를 통합한 라이선스 제품과 관련된 전체 개발, 규제 및 상업적 이정표에서 화이자Voyager 라이선스 캡시드와 함께 트랜스진. 보이저는 라이선스 캡시드를 포함하는 화이자 제품의 순매출액을 기준으로 한 자릿수 중위권의 로열티를 받을 수 있다.
TRACER AAV Capsid 디스커버리 플랫폼 정보
Voyager의 TRACER 시스템은 비인간 영장류(NHP)를 포함한 여러 종에서 향상된 방향성과 세포 및 조직 특이적 형질도입 특성을 가진 AAV 캡시드의 신속한 생체 내 진화를 가능하게 하는 광범위하게 적용 가능한 RNA 기반 기능 스크리닝 플랫폼입니다. NHP에서 선별된 많은 라이브러리 중 첫 번째의 초기 데이터는 독점적인 캡시드 변이체가 혈뇌 장벽을 효과적으로 관통하고 뇌의 여러 영역에 대한 광범위한 생체 분포 및 형질도입을 달성했음을 보여주었습니다. 별도의 결과는 심장 근육을 변환하고 등근 신경절의 표적을 제거하는 특정 캡시드의 능력을 입증했습니다. 보이저는 AAV9 및 기타 캡시드 혈청형에서 파생된 추가 캡시드 캠페인을 진행하여 특정 치료 용도에 최적화된 새로운 AAV 벡터를 식별하고 있습니다.
보야저 테라퓨틱스 소개
보이저 테라퓨틱스(Nasdaq: VYGR)은 치명적인 질병을 치료할 수 있는 기술의 잠재력을 실현하기 위해 차세대 AAV 유전자 요법을 선도하고 있습니다. 회사의 TRACER 스크리닝 플랫폼에서 탄생한 독점 캡시드는 새로운 및 2세대 프로그램의 풍부한 초기 단계 파이프라인에 동력을 제공하고 있으며 신경 장애 및 기타 치료 영역 전반에 걸쳐 기존 유전자 치료 벡터의 한계를 극복하기 위해 이 분야를 향상시킬 수 있습니다.
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