[미국 주식] AzurRx BioPharma, Inc.(AZRX) 주가가 급등한 이유는?

 

 

AzurRx BioPharma, 중증 외분비 췌장 기능 부전(EPI)이 있는 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 한 2상 MS1819 병용 요법에 대한 긍정적인 톱라인 데이터 발표

AzurRx BioPharma, Inc.

2021년 8월 18일 수요일 오후 7:05

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MS1819 및 PERT 병용 요법이 1차 및 2차 결과 측정 종말점 달성

연구 데이터는 지방 흡수 계수 (CFA) 1차 평가변수 에서 임상적으로 의미 있는 개선을 나타냅니다.

20명의 환자를 대상으로 한 연구에 따르면 복합 요법이 중증 EPI가 있는 낭포성 섬유증 환자에게 도움이 될 수 있음

BOCA RATON, Fla., 2021년 8월 18일 (GLOBE NEWSWIRE ) -- AzurRx BioPharma , Inc.("AzurRx" 또는 "회사")( NASDAQ: AZRX ), 표적 비전 신 약물 개발 전문 회사 위장관(GI) 질환에 대한 치료법은 오늘 MS1819를 현재 표준 치료인 돼지 유래 췌장 효소 대체 요법(PERT)과 함께 평가한 2상 조합 시험에서 긍정적인 톱라인 결과를 발표했습니다. 낭포성 섬유증(CF) 환자.

20명의 환자로부터 수집된 데이터에 따르면 MS1819와 PERT가 1차 유효성 평가변수인 지방 흡수 계수에서 임상적으로 의미 있는 개선을 가져왔다. 환자들은 임상 문헌에서 임상적으로 유의한 것으로 인용된 CFA의 5점 개선과 비교하여 기준선에서 6% 이상의 평균 증가를 보였습니다. 1 이 연구는 또한 체중 증가 및 기타 2차 평가변수의 긍정적인 개선을 보여주었습니다.

AzurRx의 사장 겸 CEO인 James Sapirstein은 "오늘은 AzurRx에게 긍정적인 날이며 20명의 연구 참가자 모두의 데이터를 통해 MS1819 프로그램에 대한 우리의 열정은 변함이 없습니다. "톱라인 데이터는 MS1819를 PERT의 일일 용량과 결합하는 것이 모든 환자에게 임상적 이점이 있고 삶의 질을 개선했음을 분명히 보여줍니다. MS1819 프로그램에 대한 우리의 다음 단계는 새로운 장용 코팅된 마이크로비드 제형의 개발을 마무리하는 것입니다. 이를 통해 더 많은 약물이 소장에 도달하여 치료 잠재력이 향상될 것이라고 믿습니다. 연내 공식화 작업이 완료될 것으로 예상된다”고 말했다.

Sapirstein 씨는 계속해서 “우리는 터키와 헝가리에 있는 우리의 시험 현장에서 부지런한 조사자들과 COVID-19 대유행으로 인해 제기된 중대한 도전에도 불구하고 연구에 참여하기 위해 자원한 환자들에게 특별한 감사를 전합니다. 관련된 모든 사람들의 헌신 없이는 오늘 이 발표를 하지 않았을 것입니다.”

AzurRx는 현재 MS1819를 위한 새로운 장용 코팅 마이크로비드 제형을 개발 중이며 2022년에 단일 제제 요법으로 제형을 평가하는 가교 연구를 시작할 계획입니다. AzurRx의 MS1819 프로그램의 목표는 영양실조를 포함하여 삶을 변화시키는 수많은 합병증을 유발할 수 있는 낭포성 섬유증 환자에게 흔한 위장 상태를 쇠약하게 만드는 EPI를 제어하는 ​​안전하고 효과적인 수단을 개발하는 것입니다. 중증 EPI가 있는 난치성 낭포성 섬유증 환자의 약 25~30%는 PERT 단독으로 적절한 영양 섭취를 달성할 수 없습니다.

AzurRx의 최고 의료 책임자인 James Pennington, MD는 "CF 환자가 EPI를 제어할 수 있도록 하는 안전하고 효과적인 치료법은 PERT 기반 약물에 필요한 일일 알약 부담을 줄이는 동시에 중요한 의학적 필요이며 중요한 제품 기회. 많은 환자에게 PERT만으로는 충분하지 않으며 이 2상 시험의 데이터는 MS1819가 건강한 체중, 더 나은 폐 기능 및 연장된 생존을 유지하는 데 중요한 지방 흡수 및 기타 영양 수준을 개선할 수 있음을 시사합니다." Pennington 박사는 계속해서 “우리는 시험 결과에 매우 만족합니다. 기준선에서 CFA는 6.57% 증가했고 평균 체중은 3.75파운드 증가했으며 대변 무게는 164g/일 감소했으며 평균 일일 대변 수는 0.43 감소했습니다. 전반적으로 안전성이 우수했으며, 심각한 부작용(SAE)이 없고 약간의 경미한 AE가 있습니다. 또한 몇몇 환자들은 MS1819-PERT 조합을 6주 동안 복용한 후 상당히 나아졌다고 보고했습니다.”

2상 다기관 연구는 안정적인 용량의 PERT와 함께 투여된 MS1819의 증량 용량의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위해 설계되었습니다. 중증 EPI가 있는 12세 이상의 20명의 환자는 표준 PERT 요법에 추가하여 용량 수준당 15일 동안 1일 1회 MS1819(700mg, 1200mg 및 2240mg)를 증량하여 치료했습니다. 기준선 CFA 수준은 병용 요법을 시작하기 전에 표준 치료 요법만을 받은 환자에서 측정되었습니다. 평가판 자격은 80% 미만의 CFA를 요구했습니다. 시험의 1차 유효성 평가변수는 CFA의 개선이었고, 연구의 2차 평가변수는 대변 무게, 대변 일관성, 배변 횟수, 지방변 발생률 및 체중 증가의 개선이었습니다.

MS1819 병용 요법 시험 정보

CF 및 EPI가 있는 만성 췌장염(CP) 환자 모두에 대한 소화 표준 치료 는 상업적으로 이용 가능한 PERT입니다. 이상적으로는 PERT의 안정적인 일일 용량은 CF 환자가 정상에서 고지방 식단을 섭취하고 불쾌한 위장 증상을 최소화할 수 있도록 합니다. 그러나 실제로 많은 수의 CF 환자는 PERT 1,2 로 지방을 정상적으로 흡수하지 못합니다 . CF 환자에서 정상적인 지방 흡수 수준을 포함하여 최적의 영양 상태를 달성하는 것은 더 나은 폐 기능, 신체 기능을 유지하고 생존을 연장하는 데 중요합니다. 또한, 18세 전후의 체질량 지수 감소는 폐 기능 3,4 의 상당한 감소를 예측합니다 .

PERT와 MS1819의 병용 요법은 (i) 다량 영양소 및 미량 영양소 소화 불량을 교정할 가능성이 있습니다. (ii) 소화 불량으로 인한 복부 증상을 제거합니다. (iii) 중증 EPI가 있는 CF 환자의 정상 식이에서 최적의 영양 상태를 유지합니다.

MS1819 정보 MS1819

는 낭포성 섬유증 및 만성 췌장염과 관련된 외분비 췌장 기능 부전의 치료를 위해 개발 중인 재조합 리파제 효소입니다. 경구용, 비전신형, 생물학적 캡슐로 공급되는 MS1819는 Yarrowia lipolytica 효모 리파아제 에서 파생되며 EPI 환자의 소화관에서 지방 분자를 분해 하여 영양소로 흡수될 수 있습니다. 표준 관리와 달리 MS1819 리파제는 동물성 제품을 포함하지 않습니다.

외분비 췌장 기능 부전에 대하여

EPI는 외분비 췌장 효소의 결핍으로 인해 환자가 음식을 적절하게 소화할 수 없거나 소화 불량을 일으키는 상태입니다. 이 효소의 결핍은 기름진 설사, 배변 충동 및 체중 감소의 원인이 될 수 있습니다.

낭포성 섬유증 재단(Cystic Fibrosis Foundation)에 따르면 미국에는 낭포성 섬유증으로 인한 EPI 환자가 30,000명 이상 있고 국립 췌장 재단(National Pancreas Foundation)에 따르면 만성 췌장염으로 인한 EPI 환자는 미국에서 약 90,000명입니다. 환자는 현재 돼지 췌장 효소 대체 약으로 치료를 받고 있습니다.

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AzurRx BioPharma, Inc. 소개

AzurRx BioPharma,Inc.( NASDAQ: AZRX)은 위장(GI) 질환에 대한 표적 비전신 치료제 개발을 전문으로 하는 임상 단계의 바이오 제약 회사입니다. 회사는 3개의 임상 적응증에서 2개의 장 제한 GI 자산의 파이프라인을 보유하고 있습니다. 주요 치료 후보는 낭포성 섬유증 및 만성 췌장염 환자의 외분비 췌장 기능 부전(EPI) 치료를 위한 재조합 리파제인 MS1819입니다. AzurRx는 또한 항바이러스 및 항염증 특성을 지닌 소분자인 니클로사미드의 독점 제형을 사용하여 두 가지 임상 프로그램을 진행하고 있습니다. - 진행성 종양 환자에서 관련 대장염 및 설사. 회사는 플로리다주 보카 레이톤에 본사를 두고 있으며 헤이워드에 임상 운영을 하고 있습니다.

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https://finance.yahoo.com/news/azurrx-biopharma-announces-positive-topline-110500162.html