Ipsen과 Exicure, 희귀 신경퇴행성 질환을 대상으로 독점적인 협력 체결
2021년 8월 2일 월요일 오후 1시· 13분
입센, 헌팅턴병 및 엔젤만 증후군에 대한 발견 평가 중인 구형 핵산(SNA™)에 대한 독점 옵션 획득
Exicure는 발견 및 특정 전임상 개발 활동을 담당합니다. Ipsen이 두 프로그램에 대한 선택권을 행사하는 경우 Ipsen은 추가 개발 및 전세계 상업화에 대한 책임을 지게 됩니다.
Exicure는 2천만 달러의 선지급을 받게 되며 Ipsen이 두 프로그램과 계층적 로열티를 모두 선택하는 경우 옵션 행사 수수료 및 마일스톤 지불로 최대 10억 달러를 받을 수 있습니다.
파리 & 시카고 & 캠브리지, 매사추세츠주, 2021년 8월 2일 --( BUSINESS WIRE )--규제 뉴스:
Ipsen(Euronext: IPN, ADR: IPSEY)과 Exicure Inc.(NASDAQ: XCUR)는 헌팅턴병 및 엔젤만 증후군에 대한 잠재적인 연구 치료제로서 새로운 구형 핵산(SNA)을 연구, 개발 및 상업화하기 위한 독점 협력 계약에 서명했습니다.
올리고뉴클레오티드는 유전자 활성화, 억제 및 스플라이스 조절을 포함한 다양한 과정을 통해 유전자 발현을 조절하는 데 사용할 수 있는 핵산의 합성 구조입니다. 이러한 분자는 다양한 치료 영역에서 잠재력을 입증했습니다. 1 뇌를 포함한 표적 기관 및 조직에 효과적인 올리고뉴클레오티드 전달을 달성하는 것은 사용에 대한 주요 제한 사항으로 남아 있습니다. 1,2 Exicure의 SNA는 올리고뉴클레오티드에 뚜렷한 화학적 및 생화학적 특성을 제공합니다. 전임상 모델에서 SNAS 올리고 뉴클레오티드의 특성 지속성 세포 침투, 생체 내 분포 및 장기 강화 도시 된 3,4- 잠재적 깊은 뇌 영역을 포함하여 이전에 액세스 표적 조직에 약물 전달을 향상시킬 수있다.5,6
입센의 최고 비즈니스 책임자인 필립 로페스-페르난데스(Philippe Lopes-Fernandes)는 "신경과학은 우리 사업의 핵심 전략 동인으로서 입센에 깊이 뿌리를 두고 있다. 우리는 엑시큐어와 협력하여 헌팅턴병과 엔젤만 증후군에 대한 임상 치료 옵션 개발을 진행하게 된 것을 기쁘게 생각한다. 이 협력은 Exicure의 전문성과 Ipsen의 강력한 신경과학 유산을 결합하여 이 새로운 기술의 잠재력을 극대화하는 중요한 단계입니다. 전 세계의 상황."
Exicure, Inc.의 CEO인 David Giljohann 박사는 "희귀 신경계 질환 환자를 위한 치료법 개발에 대한 상당한 전문성과 헌신을 가진 선도적인 글로벌 기업인 Ipsen과 협력하게 된 것을 기쁘게 생각합니다."라고 말했습니다. Ipsen, 우리는 우리의 기술을 헌팅턴병 및 Angelman 증후군에 적용할 수 있는 기회를 얻었습니다. 이 두 가지 징후 모두 깊은 뇌 침투가 필요하고 이전에는 약물 치료가 어려웠던 표적에 도달하기 위한 기술 발전입니다. Exicure와 Ipsen은 1세대 올리고뉴클레오티드의 어려움을 극복하고 도움이 필요한 환자에게 신약을 제공할 수 있을 것입니다."
이 계약에 따라 입센은 헌팅턴병과 엔젤만 증후군에 대한 두 가지 협력 프로그램에서 발생하는 SNA 기반 치료제를 라이선스할 수 있는 독점 옵션을 받게 됩니다. Ipsen은 마감 시 Exicure에 2천만 달러의 현금 선지급금을 지불하고 Exicure는 발견 및 특정 전임상 개발 활동에 대한 책임이 있습니다. Ipsen이 옵션을 행사하는 경우 Ipsen은 라이선스 제품의 추가 개발 및 상업화를 책임집니다. Exicure는 2천만 달러의 선지급을 받게 되며 Ipsen이 두 프로그램과 계층적 로열티를 모두 선택하는 경우 옵션 행사 수수료 및 마일스톤 지불로 최대 10억 달러를 받을 수 있습니다.
헌팅턴 병
헌팅턴병(HD)은 미국에서 약 40,000명의 개인에게 영향을 미치는 진행성, 치명적인 신경퇴행성 장애 및 선진국에서 가장 흔한 단일 유전자 신경계 장애입니다. 7 HD는 4번 염색체 의 헌팅틴 (HTT) 유전자에서 확장된 CAG 트리뉴클레오타이드 반복으로 인해 발생합니다 . HD는 비자발적 움직임, 정신 장애, 인지 저하 및 조기 사망이 특징이며 운동 증상 후 10~20년 이내에 사망하는 경우가 많습니다. 나타나다. 운동 증상의 평균 발병 연령은 약 40세이며, CAG 반복이 길수록 질병 발병이 더 빨리 유발됩니다. 8 현재 HD의 근본적인 분자적 원인이 질병 진행을 늦추거나 멈추게 하는 승인된 치료법이 없습니다. 9
엔젤만 증후군
Angelman 증후군(AS)은 심각한 신경 발달 장애입니다. Angelman 증후군의 유병률은 일반 인구의 12,000-20,000명 중 1명으로 추정됩니다. 10 장애는 심각한 지적 결함, 언어 장애, 간질, 운동 실조 및 행동 이상을 특징으로 합니다. AS는 15번 염색체에 있는 유비퀴틴-단백질 리가제 E3A(UBE3A) 유전자의 모계 유전 사본의 기능 상실로 인해 발생합니다. 11 뉴런에서 UBE3A 기능의 장애는 시냅스 형성 및 리모델링을 방지하여 상당한 신경 발달 장애를 초래합니다. 현재 AS에 대해 승인된 질병 수정 요법은 없으며 발작 및 행동 이상에 대한 약물과 같은 표준 치료가 지원됩니다. 12
입센
Ipsen은 종양학, 희귀 질환 및 신경 과학 분야의 혁신 의약품에 중점을 둔 글로벌 중견 바이오 제약 회사입니다. 그것은 또한 잘 정립된 소비자 건강 관리 사업을 가지고 있습니다. 2020 회계연도에 25억 유로 이상의 총 매출을 달성한 Ipsen은 115개 이상의 국가에서 20개 이상의 의약품을 판매하고 30개 이상의 국가에서 직접 상업적으로 진출합니다. 회사의 연구 및 개발 노력은 선도적인 생명공학 및 생명과학 허브인 프랑스 파리-사클레(Paris-Saclay); 옥스포드, 영국; 케임브리지, 미국; 중국 상하이. Ipsen은 전 세계적으로 약 5,700명의 동료를 두고 있으며 후원 레벨 I 미국 예탁 영수증 프로그램(ADR: IPSEY)을 통해 파리(Euronext: IPN) 및 미국에 상장되어 있습니다. 자세한 내용은 ipsen.com을 방문하십시오 ..
주식회사 엑시큐어
Exicure, Inc.는 독점적인 Spherical Nucleic Acid 또는 SNA 기술을 기반으로 신경학, 면역종양학, 염증성 질환 및 기타 유전 질환에 대한 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사입니다. Exicure는 독점적인 SNA 아키텍처가 다른 핵산 치료제에 비해 이점을 제공할 수 있는 뚜렷한 화학적 및 생물학적 특성을 갖고 있으며 일반적으로 다른 핵산 치료제로는 해결되지 않는 질병을 표적으로 삼을 수 있는 치료 잠재력을 가질 수 있다고 믿습니다. Exicure는 프리드라이히 운동실조증(Friedreich's ataxia, FA)의 척수강 내 치료를 위한 지질 나노입자 SNA 기반 치료제 후보인 XCUR-FXN의 전임상 개발 중입니다. 엑시큐어의 치료제 후보물질인 카브로톨리모드(AST-008)는 진행성 고형종양 환자를 대상으로 1b/2상 임상시험을 진행 중이다. Exicure는 일리노이주 시카고와 매사추세츠주 캠브리지에 있습니다.
https://finance.yahoo.com/news/ipsen-exicure-enter-exclusive-collaboration-050000415.html
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