[미국 주식] uniQure 유니큐어 주가가 급등한 이유는? (QURE)

유니큐어, FDA, 혈우병 B 유전자 치료 프로그램에 대한 임상 적 보류 제거 발표

uniQure Inc.

2021 년 4 월 26 일 월요일 오후 7:05·

매사추세츠 주 렉싱턴 과 네덜란드 암스테르담, 2021 년 4 월 26 일 (글로브 뉴스 와이어)- 심각한 의학적 요구를 가진 환자를위한 변형 요법을 발전시키는 선도적 인 유전자 치료 회사 인 uniQure NV (NASDAQ : QURE)는 오늘 미국 식품 및 FDA는 HOPE-B 핵심 시험에서 간세포 암종 (HCC)으로 진단 된 단일 환자와 관련하여 FDA가 확인한 모든 문제를 회사가 만족스럽게 해결했다고 판단한 후 회사의 혈우병 B 유전자 치료 프로그램에 대한 임상 적 보류를 제거했습니다.

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uniQure의 Ricardo Dolmetsch 사장 인 Ricardo Dolmetsch 박사 는“환자 안전이 우리의 최우선 과제이며,이 임상 적 문제를 해결하는 데 도움을 주신 고문과 FDA에 감사드립니다 . “우리의 포괄적 인 조사에 따르면 AMT-061 ( etranacogene dezaparvovec )이 환자의 간세포 암종에 기여할 가능성이 매우 낮습니다. 이번 분기 말에 HOPE-B 중추적 인 시험에서 얻은 52 주 데이터를 발표 할 수 있기를 기대합니다. "

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유니큐어는 지난 2020 년 12 월 21 일 FDA가 HOPE-B 임상 시험에서 한 명의 환자에서 HCC 진단을받은 후 혈우병 B 프로그램을 임상 보류했다고 발표했습니다. 환자는 25 년의 C 형 간염 (HCV) 병력, B 형 간염 (HBV) 병력을 포함하여 HCC와 관련된 여러 위험 인자를 가졌습니다. B 형 및 C 형 간염의 만성 감염은 HCC 사례의 약 80 %와 관련이 있습니다. 1

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종양 및 인접 간 조직의 외과 적 절제 후, 독립적 인 실험실에서 수행하고 현장의 선도적 인 외부 전문가가 검토 한 여러 분석 결과 환자의 조직 샘플에서 AAV 벡터 통합이 극히 드물고 세포의 0.027 %를 차지했음을 보여줍니다. 샘플. 통합 이벤트는 게놈 전체에 무작위로 분포했으며 클론 확장이나 우세한 통합 이벤트의 증거는 없었습니다. 추가로, 종양의 전체 게놈 시퀀싱은 종양이 HCC의 특징이고 벡터 통합과 무관 한 유전 적 돌연변이를 가짐을 확인했습니다. 마지막으로, 종양과 인접 조직의 유전자 발현 분석은이 환자를 HCC에 걸리기 쉬운 간에서 전암 상태로 제안했습니다.

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HOPE-B 환자 54 명을 포함하여 uniQure의 혈우병 B 유전자 치료 프로그램에 참여한 모든 환자는 투여 후 1 년 동안 복부 초음파 검사를 받았으며 각 환자는 치료 팀에서 계속 모니터링 할 것입니다. 환자는 6 개월마다 복부 초음파를 계속 받게됩니다. 혈우병 B 및 기타 적응증 환자 100 명 이상을 대상으로 실시한 uniQure 임상 시험에서 HCC의 다른 사례는보고되지 않았으며 일부 환자는 10 년 이상 전에 투여되었습니다.

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Etranacogene Dezaparvovec 정보

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Etranacogene dezaparvovec은 인자 IX (FIX-Padua)의 특허 보호 된 Padua 변이체가있는 유전자 카세트를 운반하는 AAV5 바이러스 벡터로 구성됩니다. uniQure는 미국과 캐나다에서 FIX-Padua 변이체와 함께 AAV 유전자 요법을 사용하여 혈우병 B를 포함한 출혈 장애를 치료하는 방법을 광범위하게 다루는 여러 특허를 보유하고 있습니다. Etranacogene dezaparvovec은 미국 식품의 약국 (FDA)에 의해 획기적인 치료 지정 (Breakthrough Therapy Designation)을 받았으며 유럽의 약국 (European Medicines Agency)에서 Priority Medicine (PRIME) 규제 이니셔티브에 대한 액세스 권한을 부여 받았습니다. 2020 년 6 월, 회사와 CSL Behring은 CSL Behring에게 etranacogene dezaparvovec에 대한 독점적 글로벌 권한을 제공하는 라이선스 계약을 체결했습니다.

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uniQure 정보

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uniQure는 잠재적 인 치료 효과가있는 단일 치료법 인 유전자 치료의 약속을 이행하고 있습니다. 우리는 당사의 모듈 식 및 검증 된 기술 플랫폼을 활용하여 혈우병 B, 헌팅턴병, 파브리 병, 척수 소 뇌성 운동 실조증 유형 3 및 기타 질병을 가진 환자를 치료하기위한 독점 유전자 치료 파이프 라인 을 빠르게 발전시키고 있습니다.

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https://finance.yahoo.com/news/uniqure-announces-fda-removes-clinical-110500372.html