Day One, 재발성 소아 저등급 신경교종에 대한 토보라페닙(DAY101)의 Pivotal FIREFLY-1 임상시험에서 긍정적인 초기 데이터 발표
데이터에 따르면 토보라페닙 단독요법으로 치료받은 처음 22명의 평가 가능한 환자에서 64%의 전체 반응률(ORR)과 91%의 임상 이익률(CBR)이 나타났습니다.
2023년 1분기에 예상되는 전체 FIREFLY-1 시험 모집단의 주요 결과 Day One은 최전선 소아 저등급 신경교종(pLGG)에서 토보라페닙의 중추적인 3상 임상 시험을 시작할 계획이며 첫 번째 환자는 2022년 3분기에 투여될 예정입니다.
회사, 내일 6월 13일 동부 표준시 오전 8시에 전화 회의 및 웹캐스트 개최
사우스 샌프란시스코, 캘리포니아, June 12, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- 생명을 위협하는 질병을 가진 모든 연령대의 사람들을 위한 표적 치료제 개발 및 상용화에 전념하는 임상 단계 바이오 제약 회사인 Day One Biopharmaceuticals(Nasdaq: DAWN), 는 오늘 진행 중인 공개 라벨, 단일군, 중추적인 2상 FIREFLY-1 임상 시험에 등록된 첫 번째 22명의 신경 종양에 대한 반응 평가("RANO") 평가 가능한 환자의 긍정적인 초기 데이터를 발표했습니다. FIREFLY-1은 소아에서 진단되는 가장 흔한 뇌종양으로 승인된 치료제가 없고 현재 치료제가 없는 6개월~25세의 재발성 또는 진행성 pLGG 환자를 대상으로 토보라페닙(DAY101)을 주 1회 단독요법으로 평가하고 있다. 치료의 표준. FIREFLY-1 시험의 1차 평가변수는 맹검 독립 중앙 검토에 의해 평가된 RANO 기준에 따른 ORR입니다. 토보라페닙은 MAPK 신호 전달 경로의 핵심 효소를 표적으로 하도록 설계된 연구용 경구용 뇌 침투형 고선택성 II형 범RAF 키나제 억제제입니다. FIREFLY-1은 태평양 소아 신경 종양 컨소시엄(PNOC)과 협력하여 수행되고 있으며 토보라페닙의 잠재적인 규제 승인을 지원하도록 설계되었습니다.시험에 등록된 처음 25명의 환자의 초기 데이터는 다음을 보여줍니다.22명의 RANO 평가 가능한 환자에서 64% ORR 및 91% CBR(부분 반응/확인되지 않은 부분 반응 + 안정 질환):
부분응답 14건(확인응답 13건, 미확인응답 1건)
안정병 환자 6명
안정적인 질병을 가진 모든 환자(n=6)는 19%에서 43% 사이의 종양 수축이 있는 것으로 나타났습니다.
이전에 MAPK 표적 요법을 받은 BRAF 융합 및 BRAF V600E 돌연변이가 있는 환자에서 반응이 관찰되었습니다.
중간 응답 시간은 2.8개월이었습니다.
사전 치료를 많이 받은 집단, 중앙값이 3개의 이전 요법 라인(범위: 1-9)
반응을 보인 모든 환자는 치료를 계속 받았고(n=14) 치료 관련 부작용으로 인해 치료를 중단한 환자는 없었습니다.
처음 25명의 환자를 기반으로 한 초기 안전성 데이터에 따르면 토보라페닙 단독요법은 일반적으로 내약성이 우수한 것으로 나타났습니다. 대부분의 유해 사례(AE)는 본질적으로 1등급 또는 2등급이었습니다. 가장 흔한(모든 등급의 ≥25%) 치료 관련 AE는 혈액 크레아틴 포스포키나제의 증가, 발진 및 모발 색상 변화였습니다. 3등급 이상의 치료 관련 AE는 9명의 환자(36%)에서 발생했습니다. "이 초기 발견은 현재 승인된 치료법이 없는 소아 뇌종양인 재발성/진행성 pLGG에 대해 토보라페닙 단독 요법이 중요하고 혁신적인 새로운 옵션이 될 가능성을 강조합니다."라고 공동 설립자이자 MD인 Samuel Blackman 박사는 말했습니다. Day One의 최고 의료 책임자. "등록 코호트가 완전히 등록된 상태에서 환자 후속 조치가 진행 중이며 2023년 1분기에 전체 연구 모집단의 주요 데이터를 기대합니다. 이러한 긍정적인 초기 데이터를 기반으로 중추적인 3상을 시작할 계획입니다. 토보라페닙이 질병 발병 초기에 이점을 제공할 수 있는지 여부를 평가하기 위해 pLGG의 최전선 요법으로 토보라페닙을 평가하는 FIREFLY-2 임상 시험."
“이 초기 데이터는 이용 가능한 치료법에 불응하는 어린이를 포함하여 재발성/진행성 pLGG가 있는 어린이에서 상당한 항종양 활성을 보여줍니다. 소아 저등급 신경교종은 학습, 인지 및 삶의 질에 장기적인 영향을 미칠 수 있는 공격적인 요법에 아이들이 수년간 직면하는 정말 어려운 질병입니다. 행동의학, 국립어린이병원 뇌종양연구소 소장.
Day One은 2022년 하반기에 있을 의료 컨퍼런스에서 FIREFLY-1의 추가 중간 시험 결과를 발표할 계획입니다. Day One에서는 2023년 1분기에 전체 FIREFLY-1 중추 연구 모집단에 대한 톱라인 결과를 발표할 것으로 예상합니다. Day One은 2023년 상반기에 미국 식품의약국(FDA)에 신약 신청서(NDA)를 제출할 예정입니다.
최전선 pLGG에서 토보라페닙 개발 확대
Day One은 이러한 초기 FIREFLY-1 데이터를 기반으로 pLGG로 새로 진단받은 환자를 위한 최전선 치료제로 토보라페닙 개발을 확대할 계획이다. 글로벌 중추적인 3상 등록 임상 시험("FIREFLY-2/LOGGIC")은 pLGG로 새로 진단된 환자에서 매주 1회 단독 요법인 토보라페닙을 평가할 것입니다. FIREFLY-2/LOGGIC 연구는 활성 BRAF 변경이 있는 것으로 알려진 새로 진단된 pLGG 환자에서 토보라페닙의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계되었습니다. 이 연구는 미국, 유럽 및 아시아를 포함하여 전 세계적으로 약 100개 사이트에서 6개월에서 25세 사이의 환자 약 400명을 등록하는 것을 목표로 하는 무작위, 단일 요법, 공개 시험입니다. 참가자는 토보라페닙(군 1) 또는 연구자가 세 가지 표준 치료 화학요법 옵션 중 하나를 선택한(군 2)에 무작위로 배정됩니다. 1차 평가변수는 Blinded Independent Central Review에서 보고한 RANO 기준에 따른 ORR입니다. 2차 종점에는 안전성, 무진행 생존, 반응 기간, 기능적 결과, 삶의 질 측정이 포함됩니다.
Day One은 pLGG 연구 분야에서 국제적으로 인정받는 전문가 그룹인 LOGGIC(Low-Grade Gglioma in Children) 컨소시엄 및 Hopp Children's Cancer Center를 포함한 광범위한 소아 종양 센터 네트워크와 협력하여 FIREFLY-2/LOGGIC 시험을 수행합니다. 하이델베르그(KiTZ), 독일 암 연구 센터(DKFZ) 및 유럽소아종양학회(SIOPE BTG) 뇌종양 그룹. Day One은 2022년 3분기에 FIREFLY-2/LOGGIC 시험의 첫 번째 환자에게 투여할 예정입니다.
Day One Biopharmaceuticals 소개
Day One Biopharmaceuticals는 소아암과 관련하여 우리가 더 잘할 수 있다고 믿는 임상 단계의 바이오 제약 회사입니다. 우리는 아이들을 최우선으로 생각하고 그들의 필요에 맞는 표적 치료법을 개발하고 있습니다. Day One은 중요한 충족되지 않은 요구 사항을 해결하기 위해 설립되었습니다. 즉, 소아암의 치료제 개발이 심각하게 부족합니다. 회사 이름은 의사가 초기 암 진단 및 치료 계획에 대해 환자 및 가족과 나누는 "Day One Talk"에서 영감을 받았습니다. Day One은 Day One부터 암 치료제 개발을 다시 구상하고 나이에 관계없이 암을 앓고 있는 모든 사람들에게 가능한 것이 무엇인지 재정의하는 것을 목표로 합니다.
Day One은 주요 임상 종양 전문의, 가족 및 과학자들과 협력하여 중요한 최신 암 치료법을 식별, 획득 및 개발합니다. 회사의 주요 제품 후보인 tovorafenib(DAY101)은 시험용, 경구, 뇌 침투, 고선택성 II형 pan-RAF 키나제 억제제입니다. 회사의 파이프라인에는 미토겐 활성화 단백질 키나아제 1 및 2(MEK-1/-2)의 시험용 경구용 고선택성 소분자 억제제인 pimasertib도 포함됩니다. Day One은 샌프란시스코 남부에 있습니다
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