Tonix Pharmaceuticals, Prader-Willi 증후군 치료를 위한 TNX-2900에 대한 FDA 희귀의약품 지정 발표
Tonix 제약 지주 공사
2022년 3월 3일 목요일 오후 8시
CHATHAM, NJ, March 03, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- 임상 단계의 바이오 제약 회사인 Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.(Nasdaq: TNXP)(Tonix or Company)은 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 TNX-2900*(비강내 강화 옥시토신)은 Prader-Willi 증후군의 치료제로 희귀의약품 지정을 받았습니다.
Tonix Pharmaceuticals의 CEO인 Seth Lederman은 “FDA의 희귀의약품 지정은 중요한 이정표이며 Prader-Willi 증후군에 대한 TNX-2900의 유용성을 조사하려는 우리의 노력을 더욱 입증합니다. "이는 이 질병으로 진단받은 환자에 대한 긴급하고 충족되지 않은 의학적 수요를 강조하며 우리가 프로그램을 계속 발전시키면서 우리에게 도움이 될 것입니다."
최근 발표된 바와 같이 Tonix는 Inserm(프랑스 국립 보건 의료 연구소) 및 Aix-Marseille Université를 대신하여 Inserm의 민간 자회사인 Inserm Transfert와 후원 연구 계약을 체결하여 유전자 조작 마우스 모델에서 옥시토신을 연구했습니다. 성인과 신생아에서 뚜렷하지만 관련이 있는 병적 섭식 장애를 일으키는 희귀 유전 질환인 Prader-Willi 증후군. 성인의 경우 Prader-Willi는 과식 또는 병적 과식을 유발하여 비만 및 심각한 사망과 관련된 기타 합병증을 유발합니다. 신생아에서 Prader-Willi는 옥시토신 치료에 의해 정상화되는 것으로 나타난 젖먹이 결핍을 유발합니다.
FDA의 희귀의약품 사무소(Office of Orphan Drug Products)는 미국에서 200,000명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 질병 또는 상태의 치료에 대한 가능성을 입증하는 약물 및 생물학적 제제의 활성 부분에 희귀 상태를 부여합니다. 희귀의약품 지정은 Tonix Pharmaceuticals에 적격 임상 테스트에 대한 세금 공제, 특정 FDA 신청 수수료 면제, 승인된 경우 7년 동안의 잠재적 시장 독점을 포함한 특정 개발 인센티브를 제공합니다.
*TNX-2900은 임상시험용 신약이며 적응증에 대해 승인되지 않았습니다.
프라더-윌리 증후군에 대하여
Prader-Willi 증후군은 생명을 위협하는 아동 비만 1 의 가장 흔한 유전적 원인으로 인식되고 있으며 모든 인종과 민족에 걸쳐 남성과 여성에게 동일한 빈도로 영향을 미칩니다. Prader-Willi 증후군의 특징은 유아의 젖먹이 부족, 소아 및 성인의 경우 심한 과식, 과도한 생리적 욕구로 인해 심각한 비만 및 심각한 사망과 관련된 기타 합병증을 유발한다는 것입니다. 현재 아기의 젖먹이 결핍이나 프라더-윌리 증후군과 관련된 나이든 아동의 비만 및 과식증에 대해 승인된 치료법이 없습니다.
1 Prader-Willi Research 재단(fpwr.org).
TNX-2900 및 Tonix의 강화된 옥시토신 플랫폼 정보
TNX-2900은 성인과 청소년이 사용하도록 고안된 Tonix의 특허받은 비강 내 강화 옥시토신 제형을 기반으로 합니다. Tonix의 특허 강화 옥시토신 제형은 바소프레신 수용체에 비해 옥시토신 수용체에 대한 특이성을 증가시킬 뿐만 아니라 옥시토신의 효능을 향상시키는 것으로 믿어집니다. Tonix는 또한 만성 편두통의 예방과 인슐린 저항성 및 관련 상태의 치료를 위해 TNX-1900으로 명명된 다른 비강 내 제형 및 장치를 개발하고 있습니다. 옥시토신은 자연적으로 발생하는 인간 호르몬으로 뇌에서 신경 전달 물질로 작용합니다. 원래 미국 식품의약국(FDA)에서 분만 유도를 위해 임산부에게 사용하기 위해 정맥 주사 또는 근육 주사 약물인 Pitocin®*으로 승인했습니다. 비강 내 형태의 옥시토신이 미국에서 판매되었습니다.
*Pitocin®은 Par Pharmaceutical, Inc.의 상표입니다.
**Syntocinon®은 BGP Products Operations GmbH의 상표입니다.
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp 소개
Tonix는 인간의 질병을 치료 및 예방하고 고통을 완화하기 위한 치료제 및 진단의 발견, 라이선스 부여, 획득 및 개발에 중점을 둔 임상 단계의 바이오 제약 회사입니다. Tonix의 포트폴리오는 면역학, 전염병 및 중추신경계(CNS) 제품 후보로 구성됩니다. Tonix의 면역학 포트폴리오에는 TNX - 1500을 포함하여 장기 이식 거부, 자가면역 및 암을 해결하기 위한 생물학적 제제가 포함됩니다.CD40 리간드를 표적으로 하는 인간화 단일클론항체로 자가면역질환의 동종이식 거부반응 예방 치료제로 개발 중이다. TNX-1500에 대한 1상 연구는 2022년 하반기에 시작될 것으로 예상됩니다. Tonix의 전염병 파이프라인에는 COVID-19를 예방하기 위한 차세대 백신, COVID-19를 치료하기 위한 항바이러스제 및 Long COVID에 대한 잠재적 치료제가 포함됩니다. . 파이프라인에는 천연두를 예방하기 위해 개발 중인 백신도 포함됩니다. Tonix의 COVID-19에 대한 주요 백신 후보인 TNX-1800 2 는 Tonix의 재조합 수두 백신(RPV) 플랫폼을 기반으로 하는 생바이러스 백신입니다. TNX-3500 3 (sangivamycin, iv solution)은 급성 COVID-19를 치료하기 위한 소분자 항바이러스제이며 pre-IND 개발 단계에 있습니다. TNX-102 SL4 , (cyclobenzaprine HCl 설하 정제)는 만성 코로나바이러스 이후 상태인 Long COVID를 치료하기 위해 개발 중인 소분자 약물입니다. Tonix는 2022년 상반기에 Long COVID에 대한 2상 연구를 시작할 것으로 예상합니다. 회사의 CNS 포트폴리오에는 통증, 신경, 정신 및 중독 상태를 치료하기 위한 소분자 및 생물학적 제제가 모두 포함됩니다. Tonix의 주요 CNS 후보인 TNX-102 SL은 섬유근육통 관리를 위한 3상 개발 중이며 2022년 상반기에 시작될 것으로 예상되는 새로운 3상 연구입니다. 마지막으로 TNX-1300 5 는 치료를 위해 설계된 생물학적 제제입니다. 2022년 1분기에 2상 시험을 시작할 것으로 예상되는 코카인 중독.
1 TNX-1500은 연구용 신규 생물학적 제제이며 적응증에 대해 승인되지 않았습니다.
2 TNX-1800은 연구용 신규 생물학적 제제이며 적응증에 대해 승인되지 않았습니다. TNX-1800은 천연두와 원숭이두로부터 보호하기 위해 개발 중인 경피 투여용 마두 바이러스 생백신인 TNX-801을 기반으로 합니다. TNX-801은 연구용 신규 생물학적 제제이며 적응증에 대해 승인되지 않았습니다.
3 TNX-3500은 pre-IND 개발 단계에 있는 연구용 신약으로 적응증에 대해 승인되지 않았습니다.
4 TNX-102 SL은 연구용 신약이며 적응증에 대해 승인되지 않았습니다.
5 TNX-1300은 연구용 신규 생물학적 제제이며 적응증에 대해 승인되지 않았습니다
https://finance.yahoo.com/news/tonix-pharmaceuticals-announces-fda-orphan-120000292.html
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