[미국 주식]Freeline Therapeutics Holdings plc (FRLN,프리라인 테라퓨틱스) 주가가 급등한 이유는?

 

 

 

Freeline, 고셔병 유형 1에 대한 FLT201에 대한 연구용 신약 신청에 대한 FDA 승인 발표

프리라인 테라퓨틱스

2022년 1월 6일 목요일 오후 8시

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FLT201은 고셔병의 병원에 진출한 최초의 AAV 유전자 치료 프로그램입니다 질환의 유형 1

FLT201 고셔병 유형 1에 대한 1/2상 시험, 2022년 상반기에 환자 투여 예정

런던, Jan. 06, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Freeline Therapeutics Holdings plc(Nasdaq: FRLN)(이하 "회사" 또는 "Freeline")는 다음으로 고통받는 환자를 위한 변형 AAV 매개 유전자 치료법을 개발하는 임상 단계 생명공학 회사입니다. 미국 식품의약국(FDA)이 고셔병 1형 치료를 위한 연구용 유전자 치료제인 FLT201에 대한 IND(Investigational New Drug) 신청을 승인했다고 오늘 발표했다.

프리라인의 마이클 파리니(Michael Parini) 최고경영자(CEO)는 “이 IND의 FDA 승인은 클리닉에서 고셔병 1형 환자를 위한 최초의 AAV 매개 유전자 치료제인 FLT201의 중요한 이정표”라고 말했다. "우리의 FLT201 프로그램은 우리의 고유한 과학 플랫폼 기능(우리의 모든 프로그램 전반에 걸친 매우 강력하고 독점적인 AAVS3 캡시드, 강력한 CMC 및 전임상 데이터, 고급 단백질 공학 기능)을 활용하여 고셔병으로 고통받는 환자를 위한 잠재적으로 혁신적인 치료법을 개발합니다. . 세 번째 프로그램을 클리닉에 도입한 것은 개발에 대한 Freeline의 포트폴리오 접근 방식의 이점에 대한 중요한 검증입니다.”

Freeline의 최고 의료 책임자인 Dr. Pamela Foulds는 "이 IND 승인은 FLT201을 환자에게 제공하기 위한 중요한 단계이며 당사의 독점 플랫폼 전반에 걸쳐 확장된 안전성 데이터베이스를 통해 가능하게 되었습니다."라고 말했습니다. "우리의 광범위한 전임상 개념 증명 연구는 FLT201이 표준 치료 효소 대체 요법으로 충분히 해결되지 않는 골수 및 폐와 같은 치료하기 어려운 조직에 도달할 가능성이 있음을 시사합니다. 이 데이터는 1회 정맥 주입 후 지속적이고 내인성으로 GCase를 생산한다는 약속과 함께 FLT201 치료가 효소 또는 기질 대체 요법의 필요성을 크게 줄이거나 없앨 수 있는 획기적인 치료법이 될 수 있음을 시사합니다.”

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FLT201은 간 특이적 프로모터의 제어 하에 새로운 글루코세레브로시다제 변이체(GCasevar85)를 인코딩하는 발현 카세트를 포함하는 강력하고 합리적으로 설계된 AAV 캡시드(AAVS3)로 구성됩니다. GCasevar85에는 야생형 인간 GCase에 대한 두 가지 새로운 아미노산 치환이 포함되어 있어 리소좀 pH 조건에서 GCase 반감기가 20배 증가하지만, 촉매 매개변수는 야생형 GCase 및 효소 대체 요법과 유사합니다. ERT).

Freeline은 2021년 말에 유럽에서 FLT201의 1/2상 용량 찾기 시험을 시작했으며 2022년 상반기에 1차 용량 코호트에서 2명의 환자에게 투여할 예정이며, 1차 코호트의 초기 안전성 및 바이오마커 데이터는 2022년 12월에 예상됩니다. 2022년 3분기. 회사는 2022년 말 이전에 3분기에 투여된 환자를 포함하여 모든 투여된 환자에 대한 데이터를 보고할 것으로 예상합니다.

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프리라인 테라퓨틱스 소개

Freeline은 변형 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터 매개 전신 유전자 치료법을 개발하는 임상 단계의 생명 공학 회사입니다. 회사는 유전성 전신 쇠약성 질환에 대한 기능적 치료법을 제공하는 혁신적인 일회성 치료법을 통해 환자의 삶을 개선하는 데 전념하고 있습니다. Freeline은 합리적으로 설계된 독점적인 AAV 벡터와 새로운 프로모터 및 이식유전자를 사용하여 치료 유전자의 기능적 사본을 인간 간 세포에 전달함으로써 환자의 혈류에 누락되거나 기능 장애가 있는 단백질의 지속적인 기능 수준을 발현합니다. 회사의 통합 유전자 치료 플랫폼에는 연구, 임상 개발, 제조 및 상업화 분야의 사내 역량이 포함됩니다.

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​고셔병에 대하여

고셔병은 기능성 글루코세레브로시다아제(GCase)의 결핍으로 인해 특정 기관의 대식세포에 글루코실세라마이드라는 지방 물질이 축적되는 유전 질환입니다. 이 장애는 유전적이며 다양한 하위 유형으로 나타납니다. Freeline은 현재 비장, 간, 혈액 시스템 및 뼈를 포함한 신체의 많은 기관의 건강에 영향을 미치는 가장 흔한 유형인 고셔병 유형 1에 초점을 맞추고 있습니다. 현재 표준 치료는 2주에 한 번씩 ERT를 정맥 주사하는 것으로 환자에게 상당한 치료 부담이 된다.

https://finance.yahoo.com/news/freeline-announces-fda-clearance-investigational-120000440.html